바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

FDA, 임상 “통제부족, 환자이질성” 등 지적, 레플리뮨, 이전까지 지적받지 않은 사항 “충격”..업계, 프라사드 소장 임명후 규제허들 ‘체감’

▲출처=레플리뮨

레플리뮨(Replimune)이 항암바이러스(OV) 후보물질의 흑색종 가속승인(accelerated approval)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 거절을 당했다.

FDA는 레플리뮨이 단일평가군(single-arm)으로 진행한 임상1/2상이 잘 통제되지 않은 디자인이라고 지적했으며, 이에 더해 임상에서 모집한 환자 그룹의 이질성(heterogeneity)을 주요 문제로 짚었다. 또한 회사가 진행중인 확증(confirmatory) 임상3상의 디자인에도 문제가 있다고 지적했다.

레플리뮨은 이번 FDA의 지적사항이 허가검토 미팅에서 FDA가 문제삼지 않았던 내용이며, 허가임상의 디자인에서도 FDA와 의견을 맞춰왔기 때문에 충격적인 결과라고 입장을 설명했다.

업계에서는 지난 5월 비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장이 임명된 이후 규제허들이 높아지고 있으며, 이번 레플리뮨의 가속승인 거절에 프라사드의 엄격한 기준이 적용됐을 것으로 해석했다. 앞서 이번달에 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)도 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제의 시판허가를 FDA로부터 거절당했으며, 당시 카프리코도 FDA의 가이드라인을 준수해왔다고 해명했었다.... <계속>