바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[EHA 2025]국내 DLBCL 2상 32명 환자서 ORR 94%, CR 63% 중간결과 발표..윤덕현 서울아산병원 교수 발표

앱클론(AbClon)이 CD19 CAR-T 치료제 후보물질 ‘네스페셀(nespe-cel, AT101)’의 첫 임상2상 중간결과에서 전체반응률(ORR) 94%, 완전관해(CR) 63%라는 긍정적인 결과를 도출했다.

앱클론은 다음달 12일부터 15일(현지시간) 이탈리아 밀라노에서 열리는 유럽혈액학회(EHA 2025)에서 네스피셀의 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 임상2상 중간결과를 발표한다고 16일 밝혔다. EHA는 미국혈액학회(ASH)와 함께 혈액암 분야에서 가장 권위있는 양대 학회로 꼽힌다.

발표는 임상2상 책임연구자인 윤덕현 서울아산병원 교수가 발표한다. 임상2상은 서울아산병원, 울산대병원, 아주대병원, 동아대병원, 서울대병원, 삼성서울병원, 여의도성모병원 등 총 7개 기관에서 진행되고 있다.

네스페셀은 기존에 시판된 CD19 CAR-T와 에피토프(epitope)가 차별화되며, 자체 발굴한 항체(h1218)이 적용됐다. 앱클론의 네스페셀은 CD19의 세포막에 근접한 부위(엑손2)에 결합하는 반면, 기존 CD19 타깃 항체(FMC63)는 막과 떨어진 부위(엑손3~4)에 결합한다. 또한 네스페셀은 CD19에 빠르게 결합 및 해리하는 특성을 가진다.

이번 EHA에서 공개하는 초록은 다기관 임상2상에서 네스페셀의 유효성과 안전성을 평가한 결과를 담고 있다. 네세페셀을 투여받은 DLBCL 환자 35명 가운데 32명에서 효능 분석이 가능했고 ORR은 94%, CR은 63%로 관찰됐다. 이번 발표는 임상연구자(investigator)가 평가한 결과로, 향후 학회에서는 초록 제출시점 이후의 최근 치료 효과와 안전성 관련 데이터도 함께 공개할 계획이다.

이는 기존 CD19 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’ ORR 50%과 CR 32%, 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ ORR 72%와 CR 51%보다 높은 수치라고 회사측은 설명했다.

앱클론 관계자는 “네스페셀은 매우 높은 ORR을 바탕으로, 기존 CAR-T 치료에 반응하지 않았던 고위험 환자군에서도 강력한 항종양 효과를 기대하고 있다”며 “국제 학술지에 게재된 네스페셀 고유의 작용 기전 ‘플라잉 키스(flying kiss)’와 약물동태학(PK) 지표 간의 상관관계가 치료 효과를 뒷받침하고 있다”고 말했다.

또한 관계자는 “진행중인 임상2상에서는 장기 생존율(OS rate)과 부작용 관리 전략에 대한 평가도 병행 중”이라며 “추후 진행 예정인 독립적자료모니터링위원회(blinded independent central review, BICR)의 결과를 바탕으로, 7월초 식품의약품안전처에 신속처리대상 지정을 신청해 빠른 품목허가 절차를 추진할 계획”이라고 설명했다.

한편 오는 30일부터 내달 3일(현지시간) 열리는 미국 임상종양학회(ASCO 2025)에서 앱클론이 헨리우스(Henlius)에 기술이전한 HER2 항체 ‘AC101(헨리우스 코드명 HLX22)’의 임상2상 최신 결과 및 임상3상 진행 상황이 예정이다.