바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

4명 환자서 PR 확인, 중간이상 용량서 PR 50%, 12개월 PFS 33%

▲메드팩토 FACTOR 컨퍼런스 발표 현장(회사 제공)

메드팩토(Medpacto)는 30일 ALK5(TGF-βR1) 저해제 '백토서팁(vactosertib)'으로 진행한 골육종 환자 대상 글로벌 임상1b상 중간분석 결과 36.4%(4/11)의 환자가 부분반응(PR)을 보였다고 발표했다.

메드팩토는 지난 26일부터 28일까지 미국 솔트레이크시티에서 열린 FACTOR 컨퍼런스 2025에서 이같은 결과를 발표했다.

이번 학회에는 김새롬 메드팩토 미국법인장과 공동연구자인 알렉스 후앙(Alex Y. Huang) 미국 케이스웨스턴리저브대 교수, 크리스틴 반헤이스트(Dr. Kristen Vanheyst) 동 대학 레인보우어린이병원(UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 전문의가 참석했다. 메드팩토는 임상 중간데이터와 함께, 골육종 환자의 종양미세환경(TME) TGF-β 수치의 감소가 종양 반응률에 영향을 미친다는 연구결과를 공개했다.

이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 3개 그룹으로 나눠 각기 다른 용량의 백토서팁을 단독투여해 평가했다(NCT05588648). 그 결과 PR을 달성한 비율은 36.4%로 나타났다. 중간용량 이상 환자군에서는 PR 50%, 12개월 이상 무진행생존률(PFS)은 33%를 확인했다.

직접비교는 어렵지만, 회사에 따르면 기존 재발성 및 불응성 골육종 치료제의 전체반응률(ORR)은 10% 미만인 상황이라고 설명했다.

메드팩토 관계자는 "백토서팁은 골육종 환자 대상 치료목적 사용승인 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 임상시험에서도 탁월한 효과를 나타내면서 상용화 가능성이 더욱 높아졌다"며 "골육종 등 희귀암 대상 조기상업화를 적극 추진할 것"이라고 말했다.

골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성종양으로, 환자 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 거의 없어 새로운 치료법이 절실한 상황이라고 메드팩토는 설명했다.

한편 FACTOR 컨퍼런스는 미국 골육종 연구 분야 학회로, 지난 2017년부터 매년 골육종 연구자와 임상의, 환자 가족 등이 연구 성과를 공유하고 임상지원 등의 교류를 이어가고 있다.