바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

임상시험용 ‘ALK5(TGF-βR1) 저해제’, 세브란스병원 요청에 따라 이뤄져..올해 골육종 1b상 완료 예정

메드팩토(Medpacto)는 26일 ALK5(TGF-βR1) 저해제 ‘백토서팁(vactosertib)’이 식품의약품안전처로부터 골육종(osteosarcoma) 환자에 대한 치료목적 사용승인을 획득했다고 밝혔다.

치료목적 사용승인은 생명을 위협하는 중증 환자가 다른 치료수단이 없는 경우, 아직 시판허가를 받지 않은 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

이번 치료목적 사용승인은 세브란스병원 두개저내신경센터의 요청에 따라 이뤄진 것으로, 골육종을 앓고 있는 30대 남성 환자에게 백토서팁이 공급됐다.

백토서팁의 골육종 대상 치료목적 사용승인은 이번이 10번째로 이전까지 미국에서 8회, 국내에서 1회 응급 환자에게 투약됐다고 회사는 설명했다. 현재 메드팩토는 한국과 미국에서 백토서팁의 골육종 임상1/2상을 진행하고 있으며, 올해 안에 1b상을 마무리할 예정이다.

골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 없어 미충족 수요가 큰 질병으로 알려져 있다.

메드팩토 관계자는 “골육종은 치료옵션이 제한적이고 재발률이 높은 희귀암으로 환자들의 미충족 수요가 매우 큰 분야”라고 말했다.