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엑실리오 테라퓨틱스(Exsilio Therapeutics)는 지난달 25일(현지시간) 시리즈A로 8200만달러를 유치하며 출범을 알렸다. 엑실리오는 ‘새로운 클래스(new class)’의 유전자치료제를 개발한다는 목표로 지난 2022년 설립됐으며, mRNA와 지질나노입자(LNP) 전달체를 이용해 약물개발을 진행하고 있다. 특히 6년간 모더나(Moderna)에서 최고의학책임자(CMO)로 재직하며 코로나19 백신의 임상개발을 이끌었던 탈 작스(Tal Zaks)가 엑실리오의 의장과 임시대표(Interim CEO)를 맡고 있다. 이번 투
웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)가 헌팅턴병(HD)을 유발하는 변이 헌팅틴(mHTT) 단백질을 46% 감소시키면서 정상 헌팅틴은 그대로 유지한 첫 임상결과를 내놨다. 헌팅턴병은 변이가 있는 대립유전자를 하나만 갖고 있어도 질병이 발현될 수 있는 상염색체 우성(autosomal-dominant) 질환으로, 헌팅턴병에서 mHTT를 줄이는 약물이 개발돼 왔지만, 대부분 정상 헌팅틴도 낮추는 비선택적 약물이었다. 로슈(Roche)는 지난 2021년 변이 헌팅틴의 발현을 낮추는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)
영국 베로나 파마(Verona Pharma)의 PDE3/4 이중저해제(dual inhibitor)가 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받으며, 13년만에 새로운 계열(class)의 약물이 시장에 나오게 됐다. 베로나가 시판허가를 받은 PDE3/4 저해제인 ‘오투베어(Ohtuvayre, ensifentrine)’는 기관지확장(bronchodilation) 기능과 비스테로이드성(non-steroidal) 염증억제 기능을 함께 가진 약물로, 기존의 흡입형 코르티코스테로이드(ICS) 약물에서 발생
애브비(Abbvie)가 셀시우스 테라퓨틱스(Celsius Therapeutics)를 2억5000만달러에 인수했다. 이번 인수로 애브비는 염증성장질환(IBD) 임상1상(NCT05901883)을 완료한 TREM1(Triggering Receptor Expressed on Myeloid Cells 1) 항체 후보물질 ‘CEL383’을 확보했다. 애브비는 올해들어 염증면역질환에서 연이어 딜을 체결하면서 새로운(novel) 기전의 면역염증질환 포트폴리오를 공격적으로 보완하고 있다. 셀시우스는 지난 2018년 설립된 바이오텍으로 염증질환 치
코히러스 바이오사이언스(Coherus BioSciences)가 1년만에 ‘휴미라’ 바이오시밀러 경쟁에서 철수하며, 휴미라 시밀러 ‘유심리(YUSIMRY, adalimumab)’를 단 4000만달러에 매각한다. 코히러스는 휴미라 바이오시밀러의 지독한 경쟁 속에서, 유심리의 가격을 오리지널 대비 85% 할인된 가격 파괴 경쟁을 시작한 회사이다. 지난해 코히러스가 유심리 가격을 공개하면서 업계에서는 ‘전례가 없다’, ‘바이오시밀러보다 제네릭 전략에 가깝다’는 충격을 이끌어냈다. 코히러스는 지난해 7월3일 미국에서 유심리를 출시했었다.
사노피(Sanofi)가 C1s 저해제 ‘릴리프루바트(Riliprubart)’의 만성염증성 탈수초성 다발성신경병증(Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, CIDP)의 증상과 신경손상 바이오마커를 개선한 임상2상 장기추적 결과를 내놨다. CIDP는 체내 면역체계가 말초신경계의 수초(myelin sheath)를 공격하는 희귀 자가면역질환으로 표준치료제로는 스테로이드요법, 면역글로불린(IVIG)이 사용되나 환자는 3분의1은 약물에 반응하지 않는 것으로 알려져 있다. 최근 아젠엑스(Arg
턴스 파마슈티컬(Terns Pharmaceuticals)가 THR-β 작용제 후보물질을 GLP-1 작용제와 병용투여할 경우 체중감량에 시너지 효과를 내는 전임상 결과를 내놨다. 특히 턴스의 THR-β 작용제 후보물질 ‘TERN-501’과 GLP-1 작용제 ‘세마글루타이드(semaglutide)’를 병용투여한 비만 마우스모델에서 세마글루타이드 단독투여군 대비 음식섭취와 제지방(lean mass) 감소 없이 지방을 더 줄이는 방식으로 체중을 줄이는 것으로 나타났다. 제지방은 체지방(fat mass) 이외의 성분을 뜻하며, 대부분은 근
노보노디스크(Novo Nordisk)가 투세븐티바이오(2seventy bio)에서 A형 혈우병 에셋, 유전자편집 기술, 연구인력 등을 4000만달러에 인수했다. 노보노는 지난 2019년 투세븐티의 모회사인 블루버드바이오(Blubird Bio)와 혈우병 치료제 개발 계약을 체결했으며, 투세븐티는 2021년 블루버드에서 스핀오프한 후 노보노와 함께 A형 혈우병에 대한 유전자편집 치료제를 공동개발해왔다. 노보노는 이번 딜로 혈우병 치료제 포트폴리오를 보완하게 됐다. 노보노는 현재 A형 또는 B형 혈우병 치료제로 허가절차를 진행중인 TF
노보노디스크(Novo Nordisk)가 작년에 총 13억달러 규모로 사들였던 무기질코르티코이드 수용체 길항제(MRA)의 고혈압 임상3상에 실패했다. 노보노디스크는 지난해 10월 싱가포르 KBP 바이오사이언스(KBP Biosciences)로부터 3세대 MRA인 ‘오세두레논(ocedurenone, KBP-5074)’을 사들이며 고혈압 치료제 분야에 본격적으로 진입했다. 노보노디스크는 이전 세대의 MRA 약물과 달리 비스테로이드성(non-steroidal) 작용기전으로 고칼륨혈증(hyperkalemia) 부작용 위험을 상당히 낮춘 결과
ProBio, a New Jersey-based contract development and manufacturing organization(CDMO), proudly announce the expansion of its plasmid DNA and viral vector manufacturing capabilities with the opening of a new state-of-the-art facility in Hopewell, New Jersey. This cutting-edge facility will serve as t
노보노디스크(Novo Nordisk)가 FXxFIXa 이중항체의 A형 혈우병 임상3상에서 연간출혈률(annual breeding rate, ABR)을 최대 98.7% 낮춘 결과를 내놨다. 노보노의 FXxFIXa 이중항체 후보물질 ‘Mim8’을 월 1회 투여한 결과다. 노보노는 올해말 승인을 목표로 Mim8의 허가서류를 규제기관에 제출할 계획이다. 시판허가를 받게 되면 시장을 선점한 로슈(Roche)의 FXxFIXa 이중항체 ‘헴리브라(Hemribra, emicizumab)’와 경쟁하게 된다. 헴리브라는 지난 2017년 미국 식품의
미국 머크(MSD)가 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)와 계약금 40억달러의 파트너십을 체결하며 확보한 핵심 에셋 HER3 항체-약물접합체(ADC) ‘파트리투맙 데룩스테칸(patritumab deruxtecan, HER3-DXd)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 거절됐다. 첫 HER3 ADC가 될 것으로 기대받는 약물이며, 머크에게 가장 중요한 시장인 폐암 치료제로 개발하고 있다. 머크는 PD-1 블록버스터 ‘키트루다’로 비소세포폐암(NSCLC) 시장을 장악해왔으며, HER3 ADC는 키트루다 처방 대상이 아닌 E
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 유전자편집 약물의 반복투여 효과를 확인한 첫 임상 결과를 내놨다. 인텔리아는 지질나노입자(LNP)를 이용해 약물을 타깃 세포로 전달하는 방법을 이용하고 있으며, 기존 바이러스벡터의 한계점인 면역원성을 극복해 약물을 반복투여할 수 있을 것으로 기대해왔다. 그리고 이번 초기 임상결과에서 CRISPR 편집약물을 1회 재투여했을 때 안전성 문제없이 약물의 편집기능이 강화되는 결과를 확인했다. 인텔리아는 지난 25일(현지시간) CRISPR
다케다(Takeda)가 CD38 항체 후보물질의 면역혈소판감소증(immune thrombocytopenia, ITP) 임상2b상에서 혈소판 반응률(platelet response)을 개선한 결과를 내놨다. 혈소판 반응률은 ITP에서 혈소판 수치를 개선하는 치료효과를 평가하는 지표다. 다케다는 지난달 영업이익률 개선을 위해 파이프라인 우선순위를 조정하는 가운데 CD38 항체 메자기타맙(mezagitamab, TAK-079)’에 대해서는 중증근무력증 임상2상을 중단하면서도 ITP 임상은 개발 진행을 결정했다. 현재 ITP 치료제로는
독일 머크(Merck KGaA)가 IAP 저해제인 ‘제비나판트(xevinapant)’의 두경부편평세포암종(SCCHN) 임상3상에 실패하며 개발을 중단한다. 제비나판트는 머크의 핵심 항암제 에셋으로, 머크가 지난 2021년 스위스 디바이오팜(Debiopharm)으로부터 계약금 1억8800만유로(2억2600만달러)를 포함 총 8억9800만유로(10억8000만달러)에 사들인 에셋이다. 디바이오팜은 지난달 국내 지놈앤컴퍼니(Genome & Company)로부터 CD239 항체를 라이선스인(L/I)한 파트너사로도 알려져 있다. 제비나판트는
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)의 트랜스티레틴(TTR) RNAi 약물 ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’가 드디어 핵심 심근병증(ATTR-CM) 적응증에서 사망과 심혈관사건 위험을 낮추는데 성공한 임상3상 결과를 내놨다. 앨라일람은 이전 회사의 1세대 TTR RNAi 약물인 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’로 심근병증에 대한 적응증 확대를 시도했으나 효능 부족으로 인해 결국 약물 승인에 실패한 바 있다. 그러나 앨라일람은 약물의 안정성(stability)과 효능을 높
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