바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[TIDES USA 2026] 신경퇴행성 질환 CHI3L1 ASO 'ATB-810' 전임상 데이터 발표..자체 CNS 전달기술 'C-Duplex™' 적용..루게릭병 동물모델서 효능 확인

오토텔릭바이오(Autotelic Bio)는 11일부터 14일(현지시간)까지 미국 보스턴 하인스 컨벤션 센터에서 열리는 TIDES USA 2026에 참가해 신경퇴행성 신약 후보물질 ‘ATB-810’의 전임상 연구결과를 포스터 발표를 통해 공개한다고 12일 밝혔다.

TIDES USA는 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide), 펩타이드([eptide), mRNA 및 유전자 편집(gene editing) 분야의 최신 연구개발 동향과 제조·상업화 전략을 공유하는 글로벌 학회다.

ATB-810은 만성 신경염증을 유발하는 주요 원인 단백질인 CHI3L1을 직접적으로 표적하는 ASO 약물이다. ASO는 여러 중추신경계(CNS) 질환에 적용돼 개발되고 있으나, 혈뇌장벽(BBB)을 통과가 제한적이라는 한계가 있다.

오토텔릭바이오는 자체 개발한 mRNA 구조분석 기반 ASO 발굴기술인 ‘ASODE™’ 통해 후보물질을 찾았다. 회사측에 따르면 표적 mRNA의 2·3차 구조를 정밀 분석해 최적의 ASO 결합위치를 예측, 기존 방식 대비 유효물질(hit)을 발굴할 확률이 높다.

추가로 오토텔릭바이오는 ATB-801에 CNS 약물전달을 개선하기 위한 ‘C-Duplex™’ 기술을 적용했다. 뇌조직 전반에 ASO 분포를 높이고, 개체간 약동학적 편차(variation)를 줄이고, 투약 반감기를 늘려 투여편의성을 높이기 위한 접근이다. 뇌척수강내 투여시 수반될 수 있는 급성 뇌신경 독성을 낮춰, 치료 유효용량까지 높일 수 있는 안전성 마진(safety margin)을 확보했다고 부연했다.

주요 결과로 루게릭병(ALS) 동물모델에서 ATB-810 투여시 체중 등 건강지표가 유지됐고, 표준치료제인 ‘에다라본(edaravone)’과 비교해 회전봉 보행능력(rotarod), 평균 이동속도 등 주요 행동평가에서 동등이상 결과를 확인했다.

신경염증 마커로 척수 전각부위인 미세아교세포 활성 마커(IBA1)를 감소시키고, 뇌척수액(CSF) 내 신경손상 지표인 미세신경섬유경쇄(NfL) 수치를 낮춰 신경보호 효과를 보였다. 큐프리존(cuprizone)으로 유도된 다발성 경화증 모델에서도 운동능력 개선효과가 확인됐다.

오토텔릭바이오 관계자는 “비정상적으로 활성화된 뇌 면역세포를 표적 조절하는 ATB-810이 난치성 중추신경계 질환 환자들에게 치료 대안이 될 수 있는 전임상 결과를 확인했다”고 설명했다. ATB-801은 중소벤처기업부 딥테크챌린지(DCP) 과제선정을 통해 도출했다.