바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

"올해 하반기 2상 결과 발표"

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 지난 3일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 선천성 고인슐린증(congenital hyperinsulinism, CHI) 치료제 후보물질 ‘에페거글루카곤(efpegerglucagon, HM15136)’이 혁신치료제지정(breakthrough therapy designation, BTD)을 받았다고 5일 밝혔다.

에페거글루카곤은 주1회 투여제형으로 개발되고 있는 글루카곤 유사체(GCG analog)이다.

혁신치료제지정은 중대한 질환에서 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 신약 후보물질의 신속한 허가를 지원하기 위한 제도이다. 혁신치료제 지정을 받게 되면 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 자문과 지원을 받게 되고, 허가신청시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차검토(rolling review)를 받을 수 있다. 또한 우선심사(priority review) 등 심사가속화 제도 적용 가능성이 확대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 이끌고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 임상3상을 효율적으로 설계하고, 수행하기 위해 FDA와 긴밀한 논의를 이어나갈 것”이라며 “순차검토 제도도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 적응증으로 미국에서 시판된 치료제는 없다. 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 1개 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고, 다모증, 체액 저류, 심부전 등 부작용 문제가 있다. 이에 환자는 허가외 의약품을 사용하거나, 췌장 절제수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복하기 위해 에페거글루카곤을 주1회 투여제형으로 개발하고 있다. 한미약품이 지난해 발표한 글로벌 임상2상 중간분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 내약성을 보였고, 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시켰다. 올해 하반기 글로벌 임상2상 결과가 발표될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제지정은 해당 신약 후보물질의 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성을 인정받았다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품지정(ODD) 지정을 받았다. 또한 FDA로부터 소아 희귀질환 치료제(RPD)로 지정받았고, EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다.