국제
리제네론, '소아난청 AAV' 1/2상 “효능 유지, 허가추진”
기사입력 : 2025-10-14 13:18수정 : 2025-10-14 13:18
바이오스펙테이터 신창민 기자
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‘오토페린 발현’ AAV, 12명중 10명서 “의미있는 청력 회복”, 3명 “정상청력 달성”, 난청치료 “새로운 시대 열려”..올해말 허가신청
리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 소아 난청(hearing loss) 환자를 대상으로 진행한 오토페린(otoferlin) 발현 AAV 유전자치료제의 임상1/2상에서 긍정적인 효능을 유지한 업데이트 결과를 내놨다.
효능을 평가한 12명의 환자 중 10명이 인공와우 이식을 필요로하지 않는 수준의 청력회복을 보였으며, 3명의 환자가 정상청력을 달성했다. 앞서 리제네론이 지난 2월 발표했던 결과에서 긍정적인 데이터를 유지하는데 성공했다.
회사는 이번 결과로 허가절차를 본격화해 올해말 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청서를 제출할 예정이다. 아직 난청 치료제로 승인된 유전자체료제는 없는 상황으로, 리제네론이 첫 시판허가에 가깝게 다가가고 있다.
로렌스 루스티그(Lawrence R. Lustig) 컬럼비아대 이비인후과-두경부외과 학과장 겸 이번 임상 연구자는 “이번 허가임상 데이터는 일관적이고 빠른 반응과 함께 추적관찰 동안 지속적인 개선효능을 보였다”며 “이번 결과는 난청 치료에 있어 새로운 시대를 열어준다”고 말했다.... <계속>
