바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

캐나다 라발대와 희귀 신경질환 'ARSACS' 치료제 후보물질 발굴 공동연구

온코크로스(Oncocross)는 희귀 신경질환 샤를부아-사그네이형 유전성 운동실조증(Autosomal Recessive Spastic Ataxia of Charlevoix-Saguenay, ARSACS) 연구를 지원하는 캐나다 ARSACS재단의 과제에 최종선정됐다고 25일 밝혔다.

ARSACS는 지난 1978년 캐나다 퀘벡주 사그네이-라크생장(Saguenay–Lac-Saint-Jean) 지역에서 처음 보고된 유전성 신경질환으로, 대부분 유년기 또는 청소년기에 발병해 보행장애, 근육경직, 균형감각 상실로 이어져 일반적으로 20~30년 내에 보행이 불가능해진다.

이번에 선정된 과제는 ‘전사체 기반 ARSACS 치료제 후보물질 발굴 연구’가 주제로, 캐나다 라발대(Université Laval) 의대 연구팀과 공동으로 연구를 진행할 예정이다.

이번 과제는 환자 유래 유도만능줄기세포(iPSC), CRISPR 기반 유전자 편집 세포, 그리고 혈액 유전자 발현 패턴 데이터를 통합분석해 ARSACS의 공통 분자 패턴과 치료 타깃 발굴을 목표로 한다.

라발대 연구팀은 보유하고 있는 SACS유전자 변이 환자 유래 iPSC와 유전자 편집 세포에 신규로 채취할 환자의 혈액샘플 전사체 데이터를 더해 통합분석을 시도할 예정이다. 온코크로스는 자사 AI 플랫폼 ‘RAPTOR AI’를 통해 약2만5000개 이상의 화합물 데이터베이스를 활용해 ARSACS와 관련된 유전자 발현패턴을 되돌릴 수 있는 후보물질을 예측하고 우선순위를 도출할 계획이다.

김이랑 온코크로스 대표는 “이번 연구는 ARSACS 환자 유래 세포와 환자 혈액의 유전자 발현 패턴 데이터를 통합해 치료제 후보물질을 발굴하는 시도”라며 “RAPTOR AI의 응용범위를 넓혀 희귀질환부터 고형암까지 정밀의료 신약개발 역량을 확장해 나가겠다”고 말했다.