바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

RNA 치환효소 기반 유전자치료제 ‘RZ-001’, 교모세포종 타깃

RNA 기반 유전자치료제 바이오텍 알지노믹스(Rznomics)는 항암 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001’이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘2025년 제1차 국가신약개발사업’ 임상 단계 지원과제로 최종 선정돼, 협약을 체결했다고 23일 밝혔다.

이번 과제 선정에 따라 알지노믹스는 향후 2년간 RZ-001의 교모세포종(glioblastoma) 대상 임상시험에 대한 연구개발비를 지원받는다.

교모세포종은 가장 치명적인 형태의 신경교종으로, 5년 생존율이 10% 미만에 불과한 난치성 뇌종양이다. 성인에게 가장 흔한 뇌종양 질환으로 10만 명당 3~4명에게서 발생한다고 알려져 있다. 수술, 항암요법, 방사선치료를 모두 병행하더라도 재발률이 높다. 또한 10년넘게 새로운 치료제가 나오지 않아 미충족수요가 높은 질환이다.

RZ-001은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고, 치료용 RNA로 치환해 암세포의 사멸을 유도하는 기전으로 작동하는 원리다. 아데노바이러스(adenovirus) 벡터를 통해 종양내투여(IT)로 전달한다.

알지노믹스는 현재 교모세포종 환자를 대상으로 국내 임상1상을 진행하고 있고, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상개발에 속도를 낼 전망이다.

알지노믹스의 RNA 치환효소 트랜스-스플라이싱 리보자임(trans-splicing ribozyme) 플랫폼 기술을 보유하고 있고, 리드 프로그램인 간암 후보물질 ‘RZ-001’은 FDA로부터 희귀의약품(ODD)와 패스트트랙(fast track) 지정을 받았다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “이번 KDDF 과제선정을 계기로 RZ-001의 글로벌 임상에 더욱 박차를 가할 수 있게 됐다”며 “오랜 기간 축적해온 RNA 치환효소 연구역량을 바탕으로 ‘first-in-class’ 항암 유전자치료제의 가능성을 확인해 나가겠다”고 말했다.