바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

apoC-III RNAi ‘플로자시란’, 고중성지방혈증(sHTG) 3상 2건서 “중성지방 80%↓·췌장염 78%p↓”..아이오니스 sHTG 치료제 ‘트린골자’比 투여간격, 안전성 “경쟁력”

애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)이 apoC-III(APOC3) 타깃 siRNA ‘플로자시란(plozasiran)’의 중증 고중성지방혈증(severe hypertriglyceridemia, sHTG)을 적응증으로 하는 임상3상 2건에서 모든 1차종결점 및 2차종결점을 달성한 결과를 공개했다.

플로자시란은 앞서 지난해 11월 희귀 고중성지방혈증인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)을 적응증으로 첫 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 ‘리뎀플로(Redemplo)’라는 제품명으로 시판되고 있다.

특히 이번 임상3상 결과는 직접비교는 어렵지만 바로 한달전에 첫 sHTG 치료제로서 FDA의 승인을 받은 바 있는 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceutical)의 ‘트린골자(Tryngolza, olezarsen)’에 비해 경쟁력이 있는 것으로 나타났다. 참고로 트린골자는 apoC-III 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 1달1회씩 피하투여(SC)하며, 플로자시란의 경우 3개월1회씩 SC투여한다.

애로우헤드는 올해 말까지 FDA에 플로자시란의 승인신청서(sNDA)를 제출할 계획이다. 이번 소식이 나온 당일 애로우헤드 주가는 24%까지 상승했다.... <계속>