바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

심혈관질환 영역 20여년 'Lp(a) 가설' 첫 윤곽, Lp(a)HORIZON 3상서 '펠라카르센' 1차 종결점 미충족..뒤따라오는 암젠, 릴리 등 후발주자 "의구심 던지지만 Lp(a) 실패는 아냐, 새로운 질문제기"

현재의 심혈관질환 치료제 분야가 당면한 가장 중요한 질문 가운데 하나로, Lp(a) 수치를 낮추는 것이 환자의 실혈관질환(CVD) 발생 위험을 줄이지 못한다는 결과가 도출됐다. 이에 앞서 한달전 염증을 낮추는 IL-6 약물이 실패하는 것에 이은, 심혈관질환 영역에 또다른 충격이다.

그 첫 대규모 임상 결과로 노바티스(Novartis)의 Lp(a) 안티센스올리고누클레오타이드(ASO) ‘펠라카르센(pelacarsen)’이 심혈관질환 환자 8000여명에게서 심혈관 사건 발생위험을 낮추는데 실패했다.

Lp(a) 수치가 높아지는 것이 심혈관질환의 원인인자라는 ‘Lp(a) 가설(Lp(a) hypothesis)’이 나온지 20여년이 됐으며, 사실상 90%가 유전적인 인자로 알려져 있다. Lp(a)는 동맥내 끈적한 덩어리인 플라크 형성과 염증을 유발해 플라크 파열과 심혈관질환을 일으킬 수 있다.

이번 노바티스의 실패에 업계는 일차적으로 충격적이라는 반응이며, 그럼에도 아직까지 Lp(a) 약물개발 자체의 실패로 결론짓기는 어렵다는 시각이다. 펠라카르센은 이전 임상에서 Lp(a) 수치를 70% 수준으로 낮춘 약물로, 이제 업계에 새로운 질문을 던지고 있다.... <계속>