바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

초희귀질환 알렉산더병 ASO '질가너센', "최초" 질병원인 타깃 FDA 승인.."첫 아이오니스 신경학 자체출시 약물"

아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)이 초희귀질환인 알렉산더병(Alexander disease, AxD)을 적응증으로 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

알렉산더병은 약 100만~300만명 중 1명꼴로 발병하는 초희귀질환으로, GFAP(glial fibrillary acidic protein) 유전자 변이로 인해 GFAP가 과다생성되며 뇌의 교세포(brain’s supportive cells)에 축적돼 신경계에 손상을 일으키게 된다. 이로 인해 발작, 발달지연, 보행장애, 근육약화, 뇌압상승 등의 증상을 유발한다.

아이오니스가 이번에 승인을 받은 ‘질가너센(zilganersen)'은 비정상적인 GFAP 단백질이 축적되기 전에 생성을 억제하는 컨셉의 ASO다. 회사는 질가너센이 알렉산더병에서 최초로 FDA 승인을 받은 약물이며, 기존의 증상완화에만 관여하는 다른 약물들과 달리 질병의 원인을 직접적으로 표적하는(disease modifying) 첫 치료제라고 강조했다.

아이오니스는 지난 3일(현지시간) 질가너센이 첫 알렉산더병 치료제로 FDA의 승인을 받았다고 밝혔다.... <계속>