바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

치료제없는 강직인간증후군(SPS) 대상 ‘롤링리뷰 제출’, FDA 사전미팅서 단일투약군 2상 데이터로 긍정 피드백 확보, 4분기 제출완료 예정..“첫 자가면역 CAR-T” 기대

키베르나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)가 자가면역질환에 대해 CD19 CAR-T의 미국 허가신청서 제출을 시작했다. 자가면역질환에서 CAR-T의 첫 허가신청 사례이다.

키베르나는 지난 12일(현지시간) 강직인간증후군(stiff person syndrome, SPS) 적응증에 대한 자가유래(autologous) CD19 CAR-T인 ‘미브셀(miv-cel, mivocabtagene autoleucel)’의 바이오의약품 허가신청서(BLA) 롤링제출(rolling submission)을 시작했다고 밝혔다.

키베르나는 앞서 FDA와의 BLA 사전미팅을 진행한 결과 회사가 진행한 단일투약군 임상 데이터로 허가신청을 진행해도 된다는 데에 긍정적인 피드백을 받았다고 설명했었다. 최근 단일투약군 임상에 대해 엄격한 기준을 보여온 FDA로부터 우호적인 응답을 받아낸 결과로 업계는 평가했었다.

회사는 미브셀로 진행한 KYSA-8 강직인간증후군 임상2상 결과 등에 기반해 롤링리뷰 제출을 진행중이다. 키베르나는 해당 임상2상 이외에도 강직인간증후군 환자의 자연경과(natural history)를 분석한 후향적(retrospective) 임상결과 등을 FDA에 추가로 제출할 예정이다. 회사는 미브셀의 우선심사(priority review) 절차를 요청할 예정이며 올해 4분기에 롤링제출을 완료할 수 있을 것으로 보고 있다.... <계속>