바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘고리형 CPP’ 접합 엑손44 스키핑, 디스트로핀 발현량 2.36% 그쳐, 당초 ‘두자리수대’ 목표 수치 못미쳐, 주가 60% 급락

▲출처=엔트라다

엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)가 펩타이드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물로 진행한 뒤센근이영양증(DMD) 임상1/2상에서, 기대 이하의 바이오마커 데이터를 확인하면서 주가가 60% 이상 급락했다.

엔트라다는 ASO에 세포침투펩타이드(CPP)를 연결해 근육세포로의 전달력을 높이는 접근법을 시도하고 있다. 특히 이전 세대의 선형(linear) CPP와 달리 고리형(cyclic) 펩타이드를 이용해 안정성, 소포체내 방출(endosomal escape) 등을 개선해 효능을 높일 수 있을 것으로 기대해왔다. 엔트라다는 지난 2022년 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 계약금 2억5000만달러 규모의 파트너십을 딜을 체결한 바 있다.

엔트라다가 지난 7일(현지시간) 올리고뉴클레오타이드 약물 ‘ENTR-601-44’의 DMD 임상1/2상 코호트1 탑라인 결과, 디스트로핀(dystrophin) 발현량을 기준선 대비 2.36% 높이는데 그쳤다고 밝혔다. 이는 당초 회사와 업계가 기대해온 두자리수의 증가 수준에 미치지 못하는 데이터이다.

엔트라다의 ENTR-601-44는 DMD mRNA의 엑손44(exon 44)를 스키핑(skipping)해 디스트로핀 발현을 높이는 방식의 ASO 약물이다. ASO에 회사의 고리형 CPP인 ‘EEV(Endosomal Escape Vehicle)’를 연결한 구조이다.... <계속>