국제
노바티스, 기대 ‘졸겐스마IT’ 2세이상 SMA “美 승인”
기사입력 : 2025-12-02 09:36수정 : 2025-12-02 09:36
바이오스펙테이터 신창민 기자
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유전자치료제 졸겐스마 “매출확대 전략”, ‘2세 이상‘ 환자까지 전연령으로 “라벨확대 성공”..“게임체인저” 평가
노바티스(Novartis)가 척수성근위축증(SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’의 매출확대를 위해 개발해온 척추강내주사(IT) 제형을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받는데 성공했다.
졸겐스마는 AAV 기반의 유전자치료제 제품으로, 이전까지는 정맥주사(IV)로 투여하는 제품만 시판되고 있었다. 그러나 고용량을 투여하게 되면 간독성이 발생할 위험이 있어, 적은 용량으로도 효능을 일으킬 수 있는 2세 미만의 소아 환자에게 라벨이 제한돼 있었다.
반면 이번에 승인을 받은 척추강내 투여방식의 졸겐스마의 경우 CNS에 고용량의 약물을 직접 전달해 간독성을 회피하는 전략이다. 노바티스는 졸겐스마IT로 한해 최대 20억달러 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 기대해왔다.
노바티스는 지난달 24일(현지시간) IT투여 방식의 ‘오나셈노진 아베파르보벡(onasemnogene abeparvovec, 졸겐스마 성분명)’을 SMN1 변이를 가진 2세 이상의 소아 및 성인 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제로 미국 FDA로부터 승인을 받았다고 밝혔다.... <계속>
