국제
아지오스, ‘PK활성제’ SCD 3상 혼재결과..”주가 50%↓”
기사입력 : 2025-11-24 09:14수정 : 2025-11-24 09:14
바이오스펙테이터 이주연 기자
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희귀혈액질환 치료제 ‘미타피바트’, 적응증 확대 위한 SCD 3상서 1차종결점 2개중 하나만 달성..“통증개선 실패”
아지오스 파마슈티컬(Agios Pharmaceuticals)은 희귀 혈액질환 치료제의 승인범위를 늘리려는 시도를 실패했다.
앞서 아지오스는 지난 2022년 PK(pyruvate kinase) 활성제 ‘미타피바트(mitapivat, Pyrukynd)’를 PK 결핍이 있는 용혈성빈혈(hemolytic anemia) 성인환자를 대상으로 미국과 유럽 등에서 승인받은 바 있다.
아지오스는 PK를 타깃하는 약물로는 최초로 승인받은 미타피바트에 대해 겸상적혈구병(SCD), 지중해빈혈(thalassemia) 등 다른 유전성 혈액질환 적응증으로도 확대하기 위한 임상을 진행하고 있었다. 미타피바트는 올해 3분기까지 9개월동안 약 3410만달러의 매출을 기록했다.
아지오스는 지난 19일(현지시간) 미타피바트의 겸상적혈구병 임상3상에서 통증 발생빈도 개선에 실패하며 두 개의 1차종결점 중 하나를 달성하지 못했다고 밝혔다.... <계속>
