국제
사렙타, DMD '가속승인' 엑손스키핑 ASO "3상 실패"
기사입력 : 2025-11-06 11:41수정 : 2025-11-06 11:44
바이오스펙테이터 이주연 기자
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각각 2019, 2021년 가속승인받은 2개 ‘엑손스키핑 ASO’, DMD 확증3상서 모두 “1차종결점 도달 실패”..사렙타, ‘코로나19로 인한 투여누락’ 이유들며 정식승인 신청계획
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 가속승인(accelerated approval)받아 몇년 전부터 시판중이었던 두가지 뒤센근이영양증(DMD) ASO 약물이 정식승인(traditional approval)을 위한 확증 3상에서 효과를 보이지 못하며 실패했다.
이같은 소식에 사렙타 주가는 하루만에 37% 급락했다.
사렙타는 통계적 유의성을 나타내지 못한 탑라인 결과에도 불구 정식승인을 신청할 계획이며, 올해 연말 미국 식품의약국(FDA)과의 논의를 진행하겠다는 방침이다.
참고로 사렙타가 시판하고 있는 모든 에셋의 적응증은 DMD이며, 그중에서도 특히 사렙타의 DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’는 가속승인받은 이후 도출된 확증임상 결과 1차종결점 충족에 실패했지만, 극적으로 정식승인을 받은 바 있다.... <계속>
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