바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

스텔스 ‘엘라미프레타이드’, "최초 미토콘드리아 타깃 치료제"..FDA 추가 임상권고에도 추가없이 승인신청, 두번의 거절 끝에 '대리평가변수'로 세번째 신청 1개월만에 허가받아내

스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)는 미토콘드리아를 타깃하는 펩타이드 약물 ‘엘라미프레타이드(elamipretide)’를 초희귀질환인 바스증후군(Barth syndrome)의 첫 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인(accelerated approval)받았다.

스텔스에 따르면 엘라미프레타이드는 FDA가 승인한 최초의 미토콘드리아 타깃 치료제다. 엘라미프레티드는 미토콘드리아 내막(IMM)에 있는 인지질 카디오리핀(cardiolipin)에 결합해 미토콘드리아의 기능을 안정화하는 기전으로 1일1회 피하투여(SC)하며, 미국에서 ‘포지니티(Forzinity)’라는 제품명으로 판매된다.

앞서 스텔스는 지난 2019년에 진행했던 임상결과를 바탕으로 엘라미프레타이드의 승인을 신청할 계획이었다. 당시 FDA는 데이터의 편향(bias)에 의해 근거가 충분하지 않은 것을 이유로 추가임상을 권고했다. 스텔스는 추가 임상을 하지 않고 지난 2021년 8월 첫번째 승인신청을 단행했으며, 두번의 거절 끝에 결국 이번에 시판허가를 받았다.

스텔스는 지난 19일(현지시간) 엘라미프레타이드가 바스증후군의 첫 치료제로 승인받았다고 밝혔다.... <계속>