바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

[BioKorea 2025] 新모달리티 '미토콘드리아 이식법' 국내 2상 승인후 진입 준비중..BBB 투과 'CAR-Mito' 및 암 타깃 '항체-미토콘드리아 약물접합체(AMDC)' 등 변형 미토콘드리아도 전임상 개발

▲한규범 파이안바이오테크놀로지 대표 BioKorea 2025 발표현장

파이안바이오테크놀로지(Paean Biotechnology)는 미토콘드리아 기반 치료제를 임상단계로 진전시킨 국내 바이오텍으로, 근육의 미토콘드리아에 이상을 보이는 희귀 자가면역질환인 다발성근염(polymyositis, PM), 피부근염(dermatomyositis, DM) 등을 적응증으로 미토콘드리아 이식법의 국내 임상2상 시작을 앞두고 있다.

파이안은 줄기세포에서 유래한 건강한 미토콘드리아를 이식하는 방법 외에도 미토콘드리아를 변형해 치료제로 사용하는 컨셉의 신규 모달리티(modality)도 개발하고 있다. 파이안의 변형 미토콘드리아 컨셉에는 항체를 발현시킨 미토콘드리아 CAR-Mito, 항체-약물접합체(ADC)와 유사하게 톡신을 결합시킨 항체-미토콘드리아 약물접합체(AMDC) 등이 있다.

한규범 파이안 대표는 지난 8일 서울 삼성동 코엑스에서 열린 바이오코리아(BioKorea 2025)에서 “우리는 세계 최초로 줄기세포에서 추출한 미토콘드리아를 이용해 임상을 진행한 회사”라며 "미토콘드리아를 기반으로 하는 치료제를 개발하고 있다"고 소개했다.

한 대표는 그동안 밝혀진 연구결과를 기반으로 미토콘드리아를 in vivo로 주입하는 실험을 진행했으며 그 결과 “미토콘드리아는 여러 기관의 세포로 잘 들어갔다”며 "특히 특발성폐섬유증(IPF) 모델을 만들어 미토콘드리아를 투여해 봤더니 손상된 부위에서만 반응이 일어났다”고 말했다. 그는 “아직 데이터가 충분하지 않고, 어떤 메커니즘이 작용되는지는 정확히 알 수 없지만 손상된 부위에 미토콘드리아 더 잘 유입되는 호밍효과(homing effect)를 확인했다”고 덧붙였다.... <계속>