바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

일본·러시아 승인 치료제, 기존 IV제형 "BBB 투과한계 개선"

GC녹십자(GC Biopharma)는 29일 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 시판허가신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제(IV)의 한계를 개선한 것이 강점이다.

헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매중이며, 지난해 12월 러시아 시판허가를 받았다. 헌터라제ICV는 일본, 러시아, 유럽에 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품지정을 받았다.

일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산(heparan sulfate)을 감소시켰다. 이 결과를 바탕으로 헌터라제ICV는 지난 2021년 일본에서 승인을 받았다. 더불어 일본에서 진행한 5년 장기추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 시판허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료수요 해소에 기여하길 바란다”며 “헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했다.

헌터증후군은 리소좀축적질환(lysosomal storage disease)에 속하는 유전성 희귀질환으로, 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다.