바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

퍼록시레독신(PRX) 모방체 'VTB-10' 1상 FDA 승인..레독스 신호전달 조절 'first-in-class' 메커니즘 작동..후속 PRX 모방체, 알츠하이머병 비임상 개발中

바스테라(Vasthera)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 폐동맥고혈압(PAH) 치료제로 개발하는 퍼록시레독신(peroxiredoxin, PRX) 모방체(mimetic) ‘VTB-10’의 임상1상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 7일 밝혔다. VTV-10은 ‘first-in-class’ 기전으로 경구투여 약물로 개발하고 있다.

임상1상은 건강한 피험자를 대상으로 VTB-10의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학적 특징 등을 평가하게 되며, 바스테라는 추가로 국내 임상 IND도 준비하고 있다. 오는 하반기 첫 환자 투여가 진행될 것으로 예상된다.

바스테라는 폐동맥고혈압 병변에서 H2O2를 조절하는 효소인 PRX가 결핍된 것을 확인했다. 이에 따라 PRX 기능을 정밀하게 모방하는 저분자 효소 모방체(chemzyme) VTB-10을 디자인했다. 바스테라는 비임상 시험에서 VTB-10이 비정상적인 혈관 병변을 되돌리고, 두꺼워진 혈관벽을 정상수준을 회복시키는 것을 관찰했다. 또한 VTB-10은 혈관내피세포(endothelial cell) 재생을 유도해 혈관기능을 정상화시킨다는 점에서 기존 치료제와 뚜렷한 차별성을 확인해가고 있다.

바스테라는 지난해 11월 FDA로부터 VTB-10에 대한 희귀의약품지정(ODD)을 받은 데 이어, 이번 임상시험 허가를 통해 글로벌 임상개발에 본격 착수할 수 있게 됐다.

강상원 바스테라 대표는 “이번 VTB-10의 미국 임상 시작으로 폐동맥고혈압 치료 시장에서 바스테라의 기술 경쟁력을 확인할 것으로 기대하며, 신규 메커니즘의 약물로 ‘first-in-human’ 임상을 시작하게 돼 기쁘다”며 “향후 임상시험을 통해 폐동맥 고혈압 환자의 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있는 혁신적인 치료옵션을 제공하길 기대한다”고 말했다.

바스테라는 효소모방체 플랫폼 ‘레독시자임(Redoxizyme™)’ 플랫폼을 기반으로 새로운 작용기전을 가진 VTB-10을 발굴했다. 강상원 대표(이화여대 생명과학과 교수)는 지난 20년간 축적된 심혈관, 암질환 등 PRX가 결핍된 질환에서 레독스 신호전달(redox signaling) 연구결과를 바탕으로 Redoxizyme™ 플랫폼을 구축했다. 레독스 신호전달은 활성산소가 세포내에서 정상적으로 작동하는 메커니즘이다. 강 대표는 레독스 신호전달의 역할을 밝히고 치료타깃으로 가능성을 연구해 지난 2018년 바스테라를 설립했다.

바스테라는 후속 프로그램으로 다른 약물특성을 가진 PRX 모방체 ‘VTA-27’로, 알츠하이머병 비임상 연구를 진행하고 있다. 내년 VTA-27의 임상 진입을 위한 IND 제출을 목표로 하고 있다. 또한 암질환으로 적응증 확장을 평가하고 있고, 삼중음성유방암(TNBC) 치료제로 PRX 모방체 ‘VTA-04’의 연구개발을 진행하고 있다.

이번 허가는 국가신약개발사업단(단장 박영민)의 2024년 1차 글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원사업(비임상 단계, 과제번호: RS-2024-00338193)과 글로벌 RA 지원사업(주관: 큐베스트바이오/KCRN Research)의 전략적 지원을 통해 신속하고 효율적으로 이뤄졌다고 회사측은 설명했다.