바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

mRNA-Based Therapeutics Summit서 'bioPROTAC' 플랫폼 구두발표..최신 개발현황 및 주요 2개 에셋 데이터 "발표"

제넥신(Genexine)이 mRNA 기반 표적단백질분해(TPD) 플랫폼 ‘EPDeg™ bioPROTAC’의 최신 개발현황을 업데이트한다.

최재현 연구개발 총괄 대표가 미국 보스턴에서 개최되는 ‘mRNA 기반 치료제 서밋(mRNA-Based Therapeutics Summit 2025)’에서 오는 22일(현지시간) 주최측의 초청을 받아 EPDeg™ bioPROTAC의 최신 개발현황을 발표할 예정이라고 제넥신은 16일 밝혔다.

최 대표는 ‘mRNA 기반 TPD 개발 현황(Recent progress in mRNA-based targeted protein degrader development)’이라는 주제로 플랫폼 기술이 가진 차별성과 향후 개발 방향성 등에 대해 발표를 진행한다.

EPDeg™ bioPROTAC은 나노바디(nanobody)를 이용한 표적 단백질에 결합하는 바인더(binder)와 E3 리가아제(E3 ligase)의 일부 도메인을 융합한 구조이다. 기존 저분자화합물 기반 TPD 약물이 가지는 한계점을 극복하기 위한 접근법으로 개발 효율, 조직 특이성 등 측면에서 질병을 유발하는 단백질을 선택적으로 분해할 수 있다고 회사측은 기대하고 있다.

이번 발표에서는 mRNA 암호화(coding) 기술과 이를 특정 장기에 전달하기 위한 지질나노입자(LNP) 기술이 결합된 TPD 플랫폼으로서 확장가능성을 발표한다.

제넥신은 현재 개발하고 있는 프로그램으로 SOX2 bioPROTAC ‘GX-BP1’, STAT3 bioPROTAC ‘GX-BP2’에 대한 최신 전임상 데이터도 공개한다.

제넥신은 비소세포폐암 치료제 후보물질로 전사인자인 SOX2를 분해하는 기전의 GX-BP1을 개발하고 있고, 인비보(in vivo) 모델에서 효능을 확인한 바 있다. 또한 동물 모델에서 PD-1 면역관문억제제나 화학항암제 병용투여에서 효능을 확인했다. 제넥신은 현재 폐 특이적 전달 효율과 안전성을 개선한 신규 LNP 제형을 확보해 전임상 시료생산 단계에 들어간 상태이다.

다음으로 제넥신은 아토피피부염 동물모델에서 GX-BP2가 IL-3과 IL-14 저해 기전의 블록버스터 ‘듀피젠트(dupixent, dupilumab)’ 대비 높은 치료 효능을 보이는 결과를 확인해, 자가면역질환 치료제로서 개발가능성을 확인했다고 설명했다.

제넥신은 지난해 이피디바이오테라퓨틱스(EPD Biotherapeutics)를 소규모 흡수합병해 EPDeg™ 기술과 에셋, 핵심 인력 등을 확보했다.