바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

2023년 메이라로부터 ‘완전인수’ 에셋 ‘보타벡’, XLRP 유전 안과질환서 1차종결점 달성 실패..2차종결점 분석 및 전략적 옵션 모색..현재 자료 비공개

J&J(Johnson&Johnson)는 지난 2일(현지시간) 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) 기반 유전자치료제 ‘보타벡(botaretigene sparoparvovec, bota-vec)’이 희귀 안과질환 임상3상에서 1차종결점을 달성하지 못하며 실패한 결과를 내놨다.

J&J는 이 소식을 J&J Medical Connect에 게시했었지만, 현재는 비공개 상태이다.

보타벡은 앞서 지난 2023년 J&J의 제약부문인 얀센 파마슈티컬(Janssen Pharmaceuticals)이 메이라GTx(MeiraGTx)로부터 4억1500만달러 규모로 인수한 에셋이다. 당초 지난 2019년 파트너십을 맺은 이후 J&J가 보타벡의 권리를 완전히 사들였다.

보타벡은 AAV5 벡터를 이용한 유전자치료제로, X염색체 연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 환자의 시력상실과 관련된 기능적 RPGR(retinitis pigmentosa GTPase regulator) 단백질의 발현을 위해 막대형 및 원뿔형(rod and cone) 광수용체에 안정적인 RPGR 유전자 서열을 전달하는 기전이다.... <계속>