바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

두번째 FOP 시판약물, 제품명 ‘파사트루’..직접 ’액티빈A 병리기전’ 밝혀내며 치료제 발굴나서, 10년이상 개발끝에 “승인”..EMA 허가심사中, 하반기 소아·청소년 대상 3상 시작

리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 액티빈A(activin A) 항체 ‘가레토스맙(garetosmab)’이 10년이상 개발끝에 드디어 골화섬유형성이상(fibrodysplasia ossificans progressive, FOP) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

FOP는 근육, 힘줄, 인대 등이 점진적으로 뼈로 변하는 이소성 골화(heterotopic ossification, HO)로 인해 운동능력이 제한되는 초희귀 유전질환이다. 리제네론은 HO 발생이 액티빈A의 FOP 변이형 ACVR1 유전자 활성화에 따른 것임을 밝혀내고, 이를 저해하는 가레토스맙을 발굴해 개발해왔다.

이번 승인으로 가레토스맙은 FDA의 승인을 받은 두번째 FOP 약물이 됐다. 또한 리제네론은 가레토스맙이 FOP에서 HO 발생횟수 및 재발(flare-ups) 횟수를 감소시킨 유일한 FDA 승인 치료제라고 강조했다. 참고로 앞서 FDA의 승인을 받은 최초의 FOP 치료제 ‘소호노스(Sohonos)’는 HO 병변부피를 감소시킨 결과를 기반으로 시판허가를 받았다.

리제네론은 지난 19일(현지시간) FDA로부터 가레토스맙이 FOP 성인환자 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 가레토스맙은 제품명 ‘파사트루(Pasatru)’로 판매될 예정이다.... <계속>