바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

액티빈A 중화 항체 ‘가레토스맙’, FOP 3상서 비정상 골형성 90%↓..올해 연말 美 승인신청

리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 액티빈A(activin A) 항체 ‘가레토스맙(garetosmab, REGN2477)’이 초희귀(ultra-rare) 유전질환인 골화섬유형성이상(fibrodysplasia ossificans progressive, FOP)에서 비정상적인 골형성을 90% 이상 예방한 성공적인 임상3상 결과를 알렸다.

리제네론은 해당 결과를 바탕으로 올해 연말까지 미국 식품의약국(FDA)에 승인을 신청할 계획이다.

FOP는 전세계적으로 약 900명의 환자가 진단을 받은 초희귀유전질환이다. 국제FOP협회(international FOP association)에 따르면 약 100만명 당 1명꼴로 발생하며 많은 사람들이 아직 진단받지 못하거나 다른 질병으로 잘못 진단받는 것으로 추정된다.

FOP는 근육, 힘줄(tendons), 인대(ligaments) 등이 점차 뼈로 대체되는 이소성 골화(heterotopic ossification, HO)가 발생한다. 리제네론은 HO가 일어나려면 액티빈A에 의한 미스센스(missense) 변이 ACVR1(ALK2) 유전자의 활성화가 필요하다는 것을 확인했고, 이에 따라 리제네론의 ‘벨로시이뮨(VelocImmune)’ 플랫폼 기술을 이용해서 액티빈A을 중화(neutralizes)해 저해하는 기전의 가레토스맙을 개발했다.... <계속>