바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

풀서클테라퓨틱스와 공동연구, 非바이러스벡터 전달 ‘원형 단일가닥DNA(cssDNA)’+재조합효소 활용..‘독성 면역반응’ 회피해 인비트로서 최대 6kb, “인비보서 2kb 삽입” 확인, 연구팀, 변이무관 “범용적방법 가능성” 초기결과 제시

미국의 매스제너럴브리검(Mass General Brigham, MGB)과 풀서클테라퓨틱스(Full Circles Therapeutics)가 원형의 단일가닥DNA(cssDNA)를 이용해 수킬로베이스(kb) 크기의 유전자편집을 확인한 초기 연구결과를 내놨다.

LNP를 이용해 바이러스 벡터를 사용하지 않으면서 큰 크기의 유전물질을 전달하는데 성공한 결과이다. 특히 이중가닥DNA(dsDNA)를 사용할 때의 한계점인 독성 면역반응을 일으키지 않아, 약물개발에 적용할 수 있는 가능성을 확인했다는 평가이다.

또한 최근 미국 식품의약국(FDA)이 장려하고 있는 개인맞춤형(personalized) 유전자편집과 달리, 큰 크기의 온전한 유전자 자체를 전달해 변이형에 구애받지 않고 범용적인 치료 접근법을 기대해볼 수 있다고 연구팀은 강조했다.

다만 이번 연구결과에서는 인비보(in vivo) 모델에서 2kb를 넘어선 DNA 전달을 확인하지는 못했으며, 유전체 삽입효율이 1%에 불과해 실제 임상에서 치료효과를 기대하기는 어려운 수준이라는 평가를 받았다. 연구팀은 앞서 RNA 의약품과 CRISPR-Cas9의 선례와 같이 DNA 서열, LNP의 추가적인 엔지니어링 발전을 통해 편집효율을 향상시킬 수 있을 것으로 내다봤다.... <계속>