바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

TTR CRISPR ‘넥스지’ 작년 간독성으로 3상 2건 임상중단 후 “신경병증 3상만” 조치 해제, ”환자모집 수↑·안전성 모니터링 강화”..심근병증 3상 재개는 FDA와 논의中..주가 6% 상승

인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 인비보(in vivo) 유전자편집 약물 ‘넥스지(nexiguran ziclumeran, nex-z)’의 임상3상 2건 중 1건에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 임상중단 조치가 해제됐다.

넥스지는 CRISPR-Cas9를 활용해 체내의 트랜스티레틴(TTR) 유전자를 편집하는 약물이다. 앞서 지난해 5월 인텔리아가 넥스지로 진행중이던 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 대상 MAGNITUDE 임상3상에서 1명의 환자에게 4등급 간효소(liver transaminase) 수치증가가 발생한 바 있다. 이어 지난해 10월 같은 임상에서 또 다른 환자에게 4등급 간효소와 총 빌리루빈의 수치증가 부작용이 발생했다.

이에 따라 FDA는 간독성이 발생한 MAGNITUDE와 함께 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTRv-PN)을 적응증으로 하는 넥스지의 별개의 MAGNITUDE-2 임상3상에 대해서도 공식적인 보류조치(clinical hold)를 내린 바 있다.

넥스지의 안전성 이슈와 함께 임상지속 여부에 대한 불확실성이 커짐에 따라 인텔리아의 주가는 지난 3개월 동안 약 55% 하락했다. 이번에 FDA의 임상보류조치 해제소식이 발표되면서 인텔리아의 주가는 전날 대비 6.31% 증가했다.... <계속>