바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

6명 환자대상, 1차종결점 DLT·약물관련부작용 발생 안해, 2차종결점 “효능지표 개선”, 구체결과는 비공개..1Q에 1상 반복결과 확인, 2a상 예정

이엔셀(ENCell)은 8일 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질 ‘EN001’로 진행한 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 대상 국내 임상1b상의 탑라인 결과를 공시했다.

공시에 따르면 이엔셀은 이번 임상1b상에서 총 6명의 CMT 환자를 2가지 용량의 EN001 투여그룹으로 3명씩 배정해 평가했다. 약물은 4주 간격으로 2회 반복투여했다. 임상의 1차종결점은 용량제한독성(DLT), 의약품 투여중단 관련 부작용이었다. 2차종결점은 CMT 신경병척도인 CMTNSv2 점수변화량 등이었다. 임상은 삼성서울병원에서 진행했다.

1차종결점 평가결과 2가지 코호트 모두에서 DLT는 발생하지 않았다. 또한 약물 투여중단과 관련한 부작용, 약물과 관련한 부작용도 나타나지 않았다.

회사는 공시에서 효능결과에 대해서는 따로 언급하지 않았으나, 별도로 발표한 보도자료에서 2차종결점 결과에 대해 설명했다. 이엔셀은 신경병척도인 CMTNSv2, 기능장애 척도인 FDS, 전반적신경장애 한계 척도 ONLS 등 3가지 지표에서 유의미한 개선 결과를 확인했다고 설명했다(각각 p=0.0070, p=0.0313, p=0.0172). 구체적인 데이터는 따로 언급하지 않았다.

회사는 향후 계획으로 세부 데이터를 추가 분석해, 올해 1분기내 1상 반복결과를 확인하고 임상2a상을 진행할 예정이다. 더 구체적인 결과는 향후 국제학회 발표를 통해 순차적으로 공개할 예정이다.

CMT는 손발 변형과 근육위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력상실까지 유발할 수 있는 유전성 신경질환이다. CMT는 발병빈도가 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없는 상황이다.