바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

유전자치료제 '공격적 투자' 릴리, 알지노믹스 플랫폼 딜 선택한 "3가지 이유는"..RNA 치환효소 ‘리보자임’ 작용 메커니즘은..리보자임 기술의 포지셔닝? RNA 편집기술과 어떤 차별성?..파이프라인 진행 현황, 리드 프로그램 “임상결과 도출 시작”

▲이성욱 알지노믹스 대표가 3일 IPO 기업설명회 현장에서 발표하고 있다. 출처=바이오스펙테이터 김성민 기자 촬영

알지노믹스(Rznomics)가 올해 5월중반 설립 8여년만에 일라이릴리(Eli Lilly)와 플랫폼에 대한 최대 13억3400만달러 규모의 옵션딜을 체결하면서, 기술력을 인정받게 됐다. 알지노믹스 플랫폼에 기반이 되는 RNA 치환효소인 리보자임(ribozyme)은 글로벌에서도 생소한 개념으로, 리보자임이 표적 RNA 서열을 ’잘라, 바꾸는(cleavage, replacement)’ 메커니즘으로 작동한다. 이를 통해 표적 RNA를 저해하면서, 새로운 치료 유전자(therapeutic gene)를 발현할 수 있다.

릴리는 글로벌 기업들이 잇따라 유전자치료제 개발을 중단하는 움직임 속에서 유전자치료제 영역에 가장 공격적으로 투자하는 빅파마 가운데 하나로, 남다른 존재감을 보여주고 있다. 이를 대변하듯 지난해 유전자치료제 개발을 위해 보스턴에 릴리시포트 이노베이션센터(LSC)를 설립했다. 릴리는 올해만 주요 인수딜로 지난 6월 인비보(in vivo) 염기편집 버브테라퓨틱스(Verve Therapeutics)를 총 13억달러, 이어 10월 안과 AAV(adeno-associated virus) 애드베럼 바이오테크놀로지(Adverum Biotechnologies)를 총 2억6000만달러 규모에 인수하는 딜을 체결했다.

그러면 릴리가 아직 치료제가 없는 미개척 영역인 유전성 난청 유전자치료제 개발을 위해, 국내 RNA 편집 유전자치료제를 개발하는 알지노믹스를 선택한 이유는 뭘까? 이번 딜은 릴리가 별도로 유전자치료제 전담팀을 꾸리고, 새로운 기술(emergy technology)에 적극 투자하는 움직임 속에서 성사된 것이었다.

이성욱 알지노믹스 대표는 지난 3일 기업공개(IPO) 기자간담회 자리에서 “릴리와 물질이전계약(MTA)를 체결하고 1년여 동안 연구진이 직접 플랫폼 기술을 검증해왔고, 그 결과 본계약으로 이어지게 됐다”며 “릴리가 알지노믹스의 기술을 선택한 결정적인 요인 중 하나는 RNA 레벨에서 발현(expression)을 정교하게 조절할 수 있는 기술을 찾고 있었다”고 말하며, 딜을 성사시킨 포인트 3가지를 공유했다.... <계속>