바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

[ASH2025] BCMA 타깃 ‘인비보’ CAR-T ‘KLN-1010’, 4명 전부에서 “PR이상·MRD-“ 달성..3등급 이상 CRS·ICANS 없어

켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)는 인비보(in vivo) CAR-T로 치료받은 초기 4명의 다발성골수종(MM) 환자에서 모두가 최소잔류질환 음성(MRD-)으로 나타난 결과를 공개하며, 림프구고갈 화학요법이나 맞춤형 제조과정 등이 필요없는 차세대 CAR-T 치료법의 가능성을 보였다.

켈로니아는 지난 9일(현지시간) 이같은 인비보 CAR-T의 임상1상 결과를 미국 혈액학회(ASH 2025)에서 발표했다.

켈로니아의 인비보 BCMA 타깃 CAR-T인 ‘KLN-1010’은 변형 렌티바이러스벡터(LVV) 기반의 ‘iGPS®(in vivo gene placement system)’ 플랫폼을 이용해 인비보에서 CAR-T를 발현시키도록 만들어진 에셋이다. KLN-1010은 변형된 외피(envelope-modified)에, 복제부적격(replication-incompetent)이고 자가 비활성화(self-inactivating)된 LVV를 이용했다. 추가로 바이러스 표면에 CD3 특이적인(tropism) scFv 및 VSV-G 변이 퓨소젠(fusogen)을 결합한 형태다.

KLN 1010은 MM 세포 표면에서 많이 발현하는 BCMA를 타깃하며, 기존 CAR T 치료제와 달리 환자에게 직접 수혈(transfusion)을 통해 투여된다. 따라서 단회투여 후 체내에서 지속형 CAR T 세포를 생성하도록 설계돼 치료대기시간을 줄이고, 전처리 화학요법을 해야 하는 등 기존 CAR-T 치료제의 단점을 극복할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.... <계속>