바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

RNA 스플라이싱 조절 약물 플랫폼 'SkySTAR' 기반 "신경계질환 치료제 개발"..구체 타깃 및 계약금 비공개

독일 머크(Merck KGaA)가 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)와 RNA를 타깃하는 저분자약물 개발을 위해 20억달러가 넘는 딜을 체결했다.

이번 개발은 스카이호크의 핵심 기술인 RNA 스플라이싱 조절 저분자약물 플랫폼 ‘SkySTAR(Skyhawk Small molecule Therapeutics for Alternative splicing RNA)’를 기반으로 진행된다. RNA 스플라이싱은 DNA 전사과정에서 인트론(intron)을 잘라내고 단백질을 암호화하는 엑손(exon)을 이어붙여 성숙한 mRNA를 만드는 과정으로, 이 과정이 잘못되면 비정상적인 단백질이 생성된다. SkySTAR는 스카이호크의 스크리닝 데이터 및 분자모델링 기술력을 바탕으로 잘못된 스플라이싱을 일으키는 RNA 결합부위(binding pocket)를 타깃하는 저분자를 발굴해 정상 단백질 생성을 돕는 기술이다.

스카이호크는 해당 플랫폼을 기반으로 글로벌 빅파마들과 협업을 이어오고 있다. BMS, 바이오젠(Biogen), 다케다(Takeda), 제넨텍(Genentech), 미국 머크(MSD), 버텍스(Vertex), 사노피(Sanofi), 입센(Ipsen) 등이 스카이호크와 파트너십을 맺은 바 있다.

스카이호크는 지난 18일(현지시간) 독일 머크와 신경계질환 분야에서 특정 RNA를 타깃하는 저분자약물 개발을 위해 연구협력 계약을 체결했다고 밝혔다.... <계속>