바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

wAMD 유전자치료제 ‘NG101’..미국·캐나다 임상1/2a상 진행중

유전자치료제 연구개발 전문기업인 뉴라클제네틱스(Neuracle Genetics)는 AAV 기반 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 ‘NG101’이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 2025년 제1차 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 25일 밝혔다.

뉴라클제네틱스의 과제 목표는 NG101의 기존 연구개발 성과를 기반으로 향후 임상1/2a상의 결과를 확보하고 후속 임상단계에 진입하는 것이다. 뉴라클제네틱스는 이번 과제 선정으로 임상시험에 필요한 자금을 확보하게 됐다.

NG101은 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV 벡터를 통해 망막세포에 직접 전달하는 단회 망막하 투여 유전자치료제 후보물질이다. 애플리버셉트는 기존 wAMD 표준치료제인 바이엘(Bayer)의 혈관내피세포성장인자(VEGF) 항체 ‘아일리아(Eylea)’의 활성성분이다.

뉴라클제네틱스는 특히 자체개발한 고발현 CAT311 프로모터가 기존에 사용되고 있는 CAG 프로모터보다 유전자 발현 효율이 3배이상 높아서 매우 낮은 투여용량에서도 치료 효과를 낼 수 있다고 설명했다.

NG101은 미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건부(Health Canada)로부터 임상시험계획(IND/CTA) 승인을 받아 북미 지역에서 임상 1/2a상을 진행하고 있다. 뉴라클제네틱스에 따르면 현재 가장 낮은 용량(1x10^9 vg/eye)으로 구성된 코호트1 6명의 투여가 완료됐으며, 연내에 코호트2(중간용량, 3x10^9 vg/eye) 6명과 코호트3(고용량, 8x10^9 vg/eye) 6명 등 총 18명의 투여를 완료할 예정이다.

한편 NG101의 전세계 생산권리는 이연제약이 지난 2020년 뉴라클제네틱스와 공동개발 계약을 통해 확보하고 있다. 이연제약은 향후 NG101의 상업화 생산을 자사의 충주공장에서 수행할 예정으로 현재 NG101의 다음 배치 생산을 위한 플라스미드를 생산하고 있다.