바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

작년 CMC 문제로 CRL, 이후 BLA 재제출 끝에 “결국 정식승인”..울트라제닉스의 두번째 유전자치료제..신약우선심사권(PRV)도 확보

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragennyx Pharmaceutical)이 두번의 도전 끝에 AAV9 유전자치료제 ’레비수플리젠 에티스파보벡(rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111)’을 산필리포증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A) 치료제로 미국에서 승인받았다.

앞서 울트라제닉스는 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)에 레비수플리젠의 허가신청서(BLA)를 제출했으나, 같은해 7월 제조 및 품질관리(CMC) 등의 문제로 최종보완요구서(CRL)를 통보받았다. 이후 울트라제닉스는 지난 1월 CRL에 명시된 지적사항에 대한 답변과 추가 장기임상데이터를 포함해 가속승인(accelerated approval)을 위한 BLA를 다시 제출한 끝에 이번에 승인받게 된 것이다.

이로써 레비수플리젠은 산필리포증후군 A형에 대한 최초의 치료제이자, 글리코겐 축적질환 1a형(GSD1a) 치료제 ‘젠글리코스(Genglicos)’에 이은 울트라제닉스의 두번째 유전자치료제가 됐다. 레비수플리젠은 ‘파유비(Fayuvi)’라는 이름으로 판매될 예정이며, 판매가는 395만달러로 책정됐다.

또한 울트라제닉스는 이번 승인으로 두번째 신약우선심사권(PRV)을 확보했다. 울트라제닉스는 앞서 젠글리코스를 승인받으며 PRV를 확보한 바 있다. 울트라제닉스는 이번 컨퍼런스 콜에서 첫번째 PRV는 신속하게 수익화하고, 두번째 PRV는 적절한 시점이라고 판단될 때 매각할 것이라고 설명했다.... <계속>