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바이오스펙테이터 이효빈 기자

8세 이상 소아 및 성인 대상 “첫” GSD1a 치료제 ‘젠글리코스’..미국 내 환자 1인당 “270만弗” 책정, 우선심사권(PRV)도 확보

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)의 AAV8 유전자치료제 ‘파리글라스진 브레카파르보벡(pariglasgene brecaparvovec)’이 글리코겐 축적질환 1a형(glycogen storage disease type 1a, GSD1a)의 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approval)을 받았다.

이로써 파리글라스진은 FDA의 승인을 받은 첫 GSD1a 치료제가 됐다. 그동안 GSD1a 환자들은 옥수수전분을 이용한 식이요법을 통해 혈당을 관리하는 것 말고는 대안이 없었다.

파리글라스진은 ‘젠글리코스(Genglicos)’라는 제품명으로 판매될 예정이며, 가격은 미국 내 환자 1인당 270만달러로 책정됐다. 회사는 환자들이 옥수수전분에 대한 의존도를 줄이고 포도당 대사조절을 개선할 수 있는 잠재력을 반영한 가격이라고 설명했다. 추가로 울트라제닉스는 신약우선심사권(PRV)도 확보했다.

젠글리코스는 울트라제닉스의 유전자치료제에 대한 두번째 도전이자 첫번째로 승인받은 약물이다. 앞서 울트라제닉스는 FDA에 산필리포증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A)에 대한 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘UX111’의 허가신청서(BLA)를 제출했으나 지난해 7월 거절당한 바 있다.... <계속>