바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

올해 4월 솔레노 29억弗 인수로 확보한 '시판' 칼륨채널 활성제 ‘바이캣XR’, PWS 환자사망 7건·심각한부작용(SAE) 100건↑ "안전성 우려"..환자단체, 공동성명서 통해 "모니터링 강화 촉구"

▲출처=PWS환자단체(PWSA | USA) 홈페이지

뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)의 희귀비만 치료제인 칼륨채널 활성제 ‘바이캣XR(Vykat XR, diazoxide choline)’을 처방받은 환자들로부터 사망사례 7건과 100건 이상의 심각한 부작용 사례가 보고됐다.

바이캣XR은 희귀 유전성 대사질환인 프레더-윌리증후군(Prader-Willi syndrome, PWS) 환자의 과식증(hyperphagia) 적응증에서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받아 시판중인 유일한 PWS 치료제다. 뉴로크린은 지난 4월 솔레노 테라퓨틱스(Soleno Therapeutics)를 29억달러에 인수하며 바이캣XR을 확보했다.

인수 전부터 바이캣XR에 대한 부작용 우려는 있어왔는데, 지난해 3분기 솔레노 실적발표에 따르면 안전성 이유 등으로 인해 바이캣XR의 처방을 받는 신규환자 수가 감소했으며 치료중단 건수가 증가했었다. 게다가 지난해 연말 부작용으로 인한 바이캣XR 투약중단율이 12%에 달했고, 뉴로크린의 올해 2분기 실적발표에 따르면 전반적인 투약중단율이 25~30%로 더 높아질 것으로 예상됐다.

이번 바이캣XR의 사망사례 등 안전성에 대한 우려는 스테이시 워드(Stacy Ward) PWS 환자단체 대표가 지난 11일(현지시간) 홈페이지에 게재한 기고문 및 PWS 관련단체 공동성명문을 통해 알려졌다.... <계속>