바이오스펙테이터 이주연 기자

일라이 릴리(Eli Lilly)는 지난 10일(현지시간) 메이라GTx(MeiraGTx)로부터 초희귀(ultra-rare) 유전성 안구질환을 타깃하는 유전자치료제 ‘AAV-AIPL1’을 라이선스인(L/I)했다고 밝혔다. 최근 유전자치료제 개발을 중단하는 업계 상황에서 나온 딜이다.
계약에 따라 릴리는 메이라GTx에 계약금으로 7500만달러를 지급한다. 또한 메이라GTx는 4억달러 이상의 마일스톤을 받을 수 있다. 메이라GTx는 기업발표(corporate presentation)에서 AAV-AIPL1와 관련한 단기마일스톤(near-term milestone)으로는 최대 1억3500만달러를 받을 수 있다고 설명했다. 약물승인 이후 단계별 판매 로열티는 별도다.
릴리가 이번 딜을 통해 전세계 독점권을 확보한 AAV-AIPL1은 레버선천성흑암시 4형(Leber congenital amaurosis-4, LCA4)을 적응증으로 하는 유전자치료제다. 망막하주사(subretinally)를 통해 AIPL1 유전자를 망막 중심부의 원뿔세포와 간상세포에 전달하는 기전이다.
앞서 지난 2월 메이라GTx는 4세 미만의 LCA4 소아 11명에게 AAV-AIPL1 투여시 11명 모두에서 의미있는 치료반응이 나타난 결과를 국제학술지 ‘란셋(The Lancet)’에 게재했다(DOI: 10.1016/S0140-6736(24)02812-5).... <계속>