바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

WHO 필수의약품목록(EML) 및 소아용 필수의약품목록(EMLc) 2025년 개정판에 등재

JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(Hemlibra, emicizumab)’가 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc) 2025년 개정판에 새롭게 등재됐다고 20일 밝혔다.

헴리브라는 로슈(Roche)의 자회사인 일본 주가이제약(Chugai Pharmaceuticals)이 개발한 블록버스터 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 지난 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 지난 2019년 국내 식품의약품안전처로부터 허가받았다.

헴리브라는 혈액 응고 제8인자의 기능을 모방하도록 설계된 이중특이항체(bispecific antibody)로, A형 혈우병 환자 중 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체를 보유한 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있는 유일한 예방치료제다. 또한 최대 4주1회 피하주사(SC)만으로 출혈예방 효과가 지속돼 기존 정맥주사(IV) 대비 투약편의성을 높였다.

WHO 필수의약품목록은 각국의 공공조달 및 건강보험 급여정책 수립의 기준 문서로 활용된다. 세계혈우연맹(WFH)은 WHO에 헴리브라의 등재를 공식적으로 요청하며 다기관·장기임상 결과와 비용효과성 자료를 제출했고, 해당 자료가 WHO의 평가과정에 반영됐다.

회사는 이번 등재에 헴리브라가 다양한 글로벌 임상시험에서 일관되게 입증한 예방효과와 안전성, 그리고 높은 투약편의성이 종합적으로 고려됐다고 설명했다. 헴리브라는 지금까지 수행된 글로벌 임상시험에서 연령이나 항체 보유여부와 관계없이 낮은 연간출혈률(ABR)을 지속적으로 유지했으며 관절출혈 감소 및 관절기능 유지효과도 나타냈다.

안전성 측면에서도 대부분의 이상반응이 예측가능하고 관리가능한 수준으로 나타났다. 가장 흔한 이상반응은 주사부위통증으로 대체로 경증에서 중등도 수준이었으며 고용량의 활성화 프로트롬빈 복합체(aPCC)를 병용할 경우 드물게 혈전이 발생할 수 있으나, 권장지침을 준수하면 위험을 최소화할 수 있는 것으로 확인됐다.

또한 헴리브라는 SC제형일 뿐만 아니라 환자 상태와 선호도에 따라 1, 2, 4주 간격으로 투약주기를 선택할 수 있어 통원부담을 줄이고 치료순응도 향상에 기여해 출혈예방 및 일상회복 등 예방치료의 핵심 목표를 실현할 수 있다.

JW중외제약 관계자는 “WHO 필수의약품 등재는 헴리브라의 임상적 가치와 안전성을 국제적으로 인정받은 결과”라며 “이번 등재를 계기로 국내 A형 혈우병 환자들이 헴리브라를 통해 보다 안정적이고 지속적인 예방치료 혜택을 누릴 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.