바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

‘용질 운반체’ SLC6A19 타깃 경구에셋 ‘MZE782’, 건강한 성인 대상 1상서 '페닐알라닌 42배' 배출, '글루타민 68배' 등 우수한 결과..”PKU 더해 CKD에서도 치료 기대” 주가 55% 급등

메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)의 SLC6A19 타깃 경구용 저분자화합물 ‘MZE782’가 페닐케톤뇨증(PKU) 초기임상에서 페닐알라닌(phenylalanine, Phe) 배출량을 최대 42배까지 증가시킨 긍정적 결과를 나타냈다.

특히 메이즈는 같은 임상에서 추정사구체여과율(eGFR)에도 기존 만성신장질환(CKD) 치료제와 유사한 초기 변화를 보이는 것을 확인했다. 메이즈는 MZE782가 PKU에 더해 CKD 치료제로의 가능성도 기대하며, 내년에 MZE782의 PKU 및 CKD를 적응증으로 평가하는 개념증명(PoC) 임상2상을 시작할 계획이다.

메이즈는 지난 11일(현지시간) MZE782의 임상1상 결과를 발표했으며, 발표 이후 메이즈 주가는 2일동안 55% 이상 급등했다.

MZE782는 용질 운반체(solute transporter)인 SLC6A19(solute carrier family 6 member 19)를 타깃하는 경구용 저분자화합물이다. SLC6A19에 기능장애가 생기면 유해한 대사산물이 신장세포 내로 유입될 수 있는데, MZE782는 이를 차단해서 세포손상을 방지하는 기전이다.... <계속>