바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

2022년 희귀질환 CALD 美가속승인 '스카이소나', 혈액암 발생 "계속"..FDA, CALD 환자 중 '조혈모세포 이식 불가' 환자로 제한

미국 식품의약국(FDA)이 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 렌티바이러스벡터(LVV) 기반 유전자치료제 ‘스카이소나(Skysona, eli-cel)’의 혈액암 발생률이 계속해서 높아지는 이슈로, 약물의 적응증을 대뇌 부신백질이영양증(CALD)환자 중 동종 조혈모세포(allo-HSC) 이식이 불가한 경우로 라벨을 제한했다.

스카이소나는 렌티-D(Lenti-D) LVV를 통해 조혈모세포(HSC)에 ABCD1 유전자를 도입해 환자에게 투여하고 부신백질이영양증 단백질(ALDP)을 정상적으로 생성하도록 돕는 기전이다. 스카이소나는 지난 2022년 9월 최초의 CALD 유전자치료제로 가속승인을 받아 시판되고 있다. 현재 스카이소나 외에는 allo-HSC 이식이 유일한 CALD 치료법으로 알려져있다.

FDA는 지난 7일(현지시간) 공식 웹사이트를 통해 스카이소나의 이번 라벨제한을 발표했다.

FDA의 조치에 따라 스카이소나는 인간백혈구항원(human leukocyte antigen, HLA)이 일치하는 allo-HSC 공여자가 없는 4~17세 남아 CALD 환자에게만 사용된다. 이전에는 4~17세 남아 CALD 환자를 대상으로 허가됐다.... <계속>