바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

블록버스터 '적혈구 성숙제', 3상서 연속 12주 수혈독립성 "실패"..주요 2차종결점 충족, BMS "임상적 효능있어, 규제기관과 논의 예정"

BMS(Bristol Myers Squibb)가 시판하고 있는 블록버스터 빈혈 치료제 ‘레블로질(Reblozyl, luspatercept)’로 진행한 골수섬유증 관련 빈혈(myelofibrosis-associated anemia) 임상3상에서 1차종결점 달성에 실패했다.

레블로질은 적혈구 성숙제로 불리며 골수형성이상증후군에 따른 빈혈, 베타지중해빈혈(beta thalassemia) 등에서 시판허가를 받아 지난해 매출 17억달러를 기록한 약물이다. BMS는 이번에 레블로질을 골수섬유화에 의한 빈혈로 적응증 확장하기 위한 임상3상을 진행했으나 적혈구 수혈독립성(RBC-TI)을 충족시키지 못한 결과를 확인했다.

다만 BMS는 이번 임상3상에서 주요 2차종결점인 적혈구 수혈빈도를 50% 이상 감소한 환자 수 등에 통계적 유의성을 달성하고 이전에 완료한 임상2상에서는 RBC-TI를 충족하는 등 레블로질이 골수섬유화 관련 빈혈에 임상적 효능을 보였다고 설명했다.

BMS는 1차종결점을 충족하지 못했음에도 이같은 레블로질이 가진 결과에 고무돼 있으며, 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등 규제기관과 시판허가를 위한 논의를 진행할 계획이다. 앤 커버(Anne Kerber) BMS 혈액학 개발책임자는 “우리는 레블로질이 골수섬유증 관련 빈혈 환자의 결과를 개선할 수 있다는 것에 확신을 가지고 있다”며 자신감을 드러냈다.... <계속>