바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

마일스톤 비공개..색전증 2상 ‘FXI siRNA 공동개발’, 추가 ‘2개에셋 옵션’ 확보..크리스퍼, CRISPR 편집이은 새 모달리티 전략으로 “siRNA 선택”, 유전자편집 한계점 ‘보완 전략’

크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 CRISPR-Cas9에 이은 새로운 치료제 모달리티로 RNAi 전략을 선택했다.

중국의 시리우스 테라퓨틱스(Sirius Therapeutics)가 임상1상을 완료한 혈액응고인자 11번(FXI) siRNA 약물의 공동개발 권리를 확보하고, 추가적인 2개 에셋에 대한 라이선스 옵션권리를 사들인 것이다. 계약금 9500만달러와 비공개 규모의 마일스톤이 포함된 딜이다.

크리스퍼는 CRISPR-Cas9 편집약물 선두주자로, 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 첫 CRISPR 치료제인 ‘카스게비(Casgevy)’를 시판했으며 현재까지 유전자편집 약물개발에 집중해왔다. 그리고 이번에 siRNA 약물을 작지 않은 규모의 계약금으로 사들이면서 모달리티 확대를 본격화하는 모습이다. 크리스퍼는 이번 딜을 통해 더넓은 범위의 치료제를 개발할 수 있도록 회사의 툴키트(toolkit)를 확대해 준다고 강조했다.

업계에서도 크리스퍼가 파이프라인 전략을 가역적인(reversible) 저해 방식으로도 넓힐 수 있다는 면에서 이번 딜을 긍정적으로 해석했다. 다만 크리스퍼는 유전자편집의 경우 1회투여 방식으로 기존의 RNA 약물보다 이점을 가진다는 것을 앞세워왔기 때문에, 이번 딜이 타깃에 따라 편집약물의 불완전함을 보여준다는 업계의 평가 또한 있었다.... <계속>