바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

고지혈증 환자 대상 초기결과, 최고용량서 "중성지방 81.9%↓, LDL-C 64.6%↓"

크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR therapeutics)는 지난 6일(현지시간) ANGPTL3를 타깃으로 하는 인비보(in vivo) 유전자 편집치료제인 ‘CTX310’의 고지혈증 임상1상 초기결과, 중성지방(triglyceride, TG)을 최대 81.9%, LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 최대 64.6% 줄인 긍정적인 결과를 발표했다.

크리스퍼는 TG, LDL-C생성에 관여하는 ANGPTL3의 발현을 차단해 죽상경화성 심혈관질환(atherosclerotic heart disease, ASCVD) 발생위험을 줄이는 전략으로 CTX310을 개발하고 있다. CTX310은 ANGPTL3 타깃 Cas9mRNA와 가이드RNA(sgRNA)를 지질나노입자(LNP)에 탑재(encapsulation)한 1회투여 방식의 인비보 유전자 편집치료제다.

이번 임상1상은 고지혈증 환자 10명을 4개의 용량(0.1, 0.3, 0.6, 0.8mg/kg)으로 나눠 CTX310을 단회투여해 평가했다.

타깃 발현저해를 평가한 결과 2개의 고용량군(0.6, 0.8mg/kg)에서 ANGPTL3 발현이 기준선(baseline) 대비 최대 75% 감소하는 것으로 나타났다. 이어 효능 평가결과 투여 30일 후 0.6mg/kg 투여환자 3명의 TG수치는 기준선 대비 평균 55.7% 감소했고, LDL-C수치는 기준선 대비 평균 28.5% 감소했다. 0.8mg/kg 투여환자의 TG수치는 기준선보다 81.9%, LDL-C수치는 64.6% 감소했다. 이는 두 고용량군에서 CTX310의 타깃효능(targeted efficacy)을 확인한 결과다.... <계속>