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로슈, 임상 재도전 ‘헌팅턴병 ASO’ 결국 “개발중단” 유료

기사입력 : 2026-07-13 11:25|수정 : 2026-07-13 11:25

바이오스펙테이터 이주연 기자

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2017년 아이오니스서 L/I 헌팅턴병 ASO ‘토미너센’, 3상실패 이후 2상서 개발中 "효능부족, 중단"..1상단계 ‘RG6496’도 전임상 반복투여 문제로 "중단"

로슈(Roche)는 10년전 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)로부터 사들여 임상을 진행해오던 헌팅턴병(Huntington’s disease, HD) 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) ‘토미너센(tominersen)’의 개발을 중단한다.

앞서 로슈는 지난 2017년 아이오니스로부터 토미너센의 권리를 라이선스인(L/I)한 바 있다. 해당 에셋은 로슈가 지난 2013년 아이오니스와 맺었던 파트너십의 일환이었으며, 회사에 따르면 2015년 첫 임상을 시작했었다.

다만 로슈는 지난 2021년 토미너센의 헌팅턴병 GENERATION HD1 임상3상에서 독립적인 데이터모니터링위원회(iDMC)로부터 이익-위험 프로파일(benefit-risk profile)로 인한 중단권고를 받아 임상을 중단하게 된다. 그로부터 1년후 로슈는 임상2상에서 토미너센 개발을 재개했다.

로슈는 지난 9일(현지시간) 헌팅턴병 환자 단체를 대상으로 보낸 서한(letter)을 통해 토미너센의 개발중단 소식을 알렸다.... <계속>