바이오스펙테이터 김성민 기자

▲김재용 분당서울대병원 신경외과 교수가 ASNO 2026서 구두발표를 진행하고 있다. 출처=회사 제공
알지노믹스(Rznomics)는 13일 일본 가나자와에서 열린 아시아 신경종양학회(ASNO 2026)에서 RNA 편집 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001(taspitimagen advec)’의 재발성 교모세포종(recurrent glioblastoma, rGBM) 대상 임상1/2a상 중간결과를 업데이트했다고 15일 밝혔다.
이번 발표는 김재용 분당서울대병원 신경외과 교수가 진행했으며, RZ-001의 안전성 및 초기 효능 결과를 소개했다. RZ-001은 RNA 치환효소 리보자임(ribozyme) 기반 항암 유전자치료제 후보물질이고, 아데노바이러스(adenovirus) 벡터를 통해 종양내투여(IT)로 전달한다.
현재까지 총 20명의 환자가 스크리닝을 완료했고, 이 가운데 10명이 임상시험에 등록돼 RZ-001을 투여받았다. 재발성 교모세포종은 표준치료 이후에도 재발률이 높고 예후가 매우 불량한 뇌종양이다. 현재 승인된 치료 옵션의 효과가 제한적이다.
임상 중간분석 결과 약물투여와 관련된 3등급 이상 부작용(TEAE)은 5명(50%)의 환자에게서 발생했고, 4등급 이상 부작용은 없었다. 또한 지금까지 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다. 알지노믹스에 따르면 대부분 부작용은 교모세포종 환자군에서 일반적으로 관찰되는 질환 관련 증상 또는 기저 질환과 연관된 것으로 평가됐다.
알지노믹스는 일부 환자에서는 6개월 이상의 장기간 종양 재발억제와 질병조절이 확인됐다고 설명했다. 발표자료에 따르면 코호트3에 참여한 환자 1명과 코호트 4에 속한 환자 2명이 RZ-001 투여를 지속하는 상태이다. 다른 환자 6명은 병기진행, 다른 약물투여 등으로 약물투여를 중단했다.
김재용 교수는 “현재까지 확보된 데이터는 RZ-001의 관리 가능한 안전성과 함께 임상적 활성을 시사하는 초기 결과를 보여주고 있다”며 “특히 재발성 교모세포종의 경우 2~4개월 내에 재발하는 경우가 많은데 장기간 재발억제, 특히 9개월 이상 재발억제를 보이고 있는 환자의 데이터는 주목할만하다”라고 말했다.

▲ASNO 2026서 'RZ-001' 1/2상 초기 효능 결과발표, 출처=회사 제