국제
웨이브, ‘RNA 편집약물’ AATD "독성단백질 67%↓"
기사입력 : 2026-05-22 15:41수정 : 2026-05-22 15:41
바이오스펙테이터 이주연 기자
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[ATS 2026] 2월 GSK서 반환받은 AATD RNA 편집약물 ‘WVE-006’, 중간용량 반복투여군서 Z-AAT 67.7% 감소, AAT 13.6μM 생성..업계 “빔 유전자 편집약물比 효능부족”
웨이브 라이프사이언스(Wave Life Science)는 RNA 편집 올리고뉴클레오타이드 약물 ‘WVE-006’의 알파-1 항트립신결핍증(alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)을 적응증으로 하는 초기임상 결과를 업데이트했다.
이번에 추가된 400mg 반복투여 코호트 결과 총 AAT의 58.7%를 차지하는 정상형태 M-AAT를 생성하고 유해한 변이형 Z-AAT를 67.7% 감소시켜 총 AAT 농도를 13.6 μM으로 나타냈다.
WVE-006은 웨이브의 올리고뉴클레오타이드 화학 플랫폼으로 개발한 GalNAc 접합 RNA 편집 올리고뉴클레오타이드로 피하투여(SC) 제형이다. 앞서 GSK와 파트너십을 맺고 개발하던 리드에셋이었으나 웨이브는 지난 2월 권리를 반환받았다.
웨이브는 올해 중순에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 WVE-006의 가속승인(accelerated approval) 가능성에 대한 피드백을 받을 것으로 예상한다.... <계속>
