바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ASCO GI 2026] 기존 FGFR 타깃약물 간접비교서 “고인산혈증·설사 비율↓”..1차치료제 세팅 환자군서 ORR 63%, mPFS 11개월로 “개발 가능성 확인”

▲리라푸그라티닙 ASCO GI 2026 발표현장(회사 제공)

HLB의 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)는 지난 9일(현지시간) 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)에서, FGFR2 융합/재배열 담관암(CCA) 환자를 대상으로 FGFR2 저해제 ‘리라푸그라티닙(lirafugratinib)’을 평가한 임상2상 결과를 구두발표했다고 12일 밝혔다.

이번 임상에서 리라푸그라티닙은 전체반응률(ORR) 46.5%, 질병통제율(DCR) 96.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. pan-FGFR 저해제 사전치료를 받은 환자군에서는 ORR 23%, DCR 77%를 확인했다.

특히 이전 화학요법 및 FGFR 저해제 치료경험이 없는 환자 11명에서 ORR 63%, mDOR 9.2개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11개월을 나타내며, 담관암 1차치료제 개발에 대한 가능성을 확인했다고 회사는 설명했다.

안전성 평가결과 흔하게 나타난 부작용은 구내염, 수족증후군 등이었다. 이는 FGFR2 저해기전과 관련한(on-target) 반응이며, 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었다고 회사는 설명했다.

FGFR 저해제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증은 20.7%, 설사는 21.6%로 나타났다. 직접비교는 어렵지만, 이는 기존에 시판되고 있는 FGFR1/2/3 저해제 ‘페미가티닙(pemigatinib)’의 고인산혈증 60%, 설사 47% 발생률과, pan-FGFR 저해제 ‘푸티바티닙(futibatinib)’의 고인산혈증 85%, 설사 39% 대비 낮은 수치다.

발표를 맡은 앙투안 홀르벡(Antoine Hollebecque) 프랑스 구스타브루시암센터 교수 겸 유럽 임상주도의(PI)는 “리라푸그라티닙은 고선택적 FGFR2 저해제로서, 표준치료에 실패한 FGFR2 융합 담관암 환자에게 가치 있는 치료옵션으로 평가된다”고 말했다.

엘레바는 이번달 중 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙을 담관암 2차치료제로 허가 신청할 예정이다. 리라푸그라티닙은 지난 2023년 FDA로부터 혁신치료제지정(Breakthrough Therapy designation)을 받았기 때문에 우선심사 절차로 검토받을 수 있는 가능성이 있다고 HLB는 내다봤다.

남경숙 HLB그룹 바이오전략기획팀 상무는 “이번 ASCO GI에서 확인한 임상결과는 리라푸그라티닙이 화학요법 이후 선택할 수 있는 매우 효과적인 표적치료제일 뿐만 아니라 pan-FGFR 저해제 치료에 실패한 환자군에서도 의미 있는 항암효과를 보일 수 있음을 보여준다”며 “HLB는 이미 축적된 임상데이터를 바탕으로 FDA에 1월 중 허가를 신청하는 동시에, 담관암을 넘어 FGFR 융합/재배열을 표적하는 암종불문 항암제로의 허가를 목표로 임상을 적극 이어갈 계획”이라고 말했다.