바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

CRISPR-Cas9 ‘RNP 플랫폼 기술’ 특허등록, EU 이어 美서도 "카스게비" 특허침해 소송제기

툴젠(ToolGen)은 미국 특허청(USPTO)으로부터 자사의 핵심 원천기술인 'CRISPR-Cas9 RNP(ribonucleoprotein) 복합체의 세포내 직접전달'과 관련된 미국특허(특허번호 12473559)를 취득했다고 19일 밝혔다.

툴젠은 이번 미국특허 등록과 동시에 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 유전자치료제 ‘카스게비(Casgevy)’의 미국내 생산 및 판매와 관련한 특허침해 소송을 제기했다. 툴젠은 세계 최초의 CRISPR 기반 유전자편집 치료제인 카스게비가 이번에 신규등록된 특허기술을 사용했다고 판단하고 있다.

툴젠은 앞서 한국, 유럽, 일본, 홍콩, 호주 등에서도 주요 CRISPR-Cas9 RNP 관련 특허를 확보한 바 있다.

기존의 유전자편집 방식은 주로 DNA 벡터나 mRNA를 통해 Cas9을 도입했으나, 세포내에서 발현하는 데 시간이 걸리고 또한 오프타깃(off-target) 편집이 일어나는 등 안전성 문제가 있었다.

회사에 따르면 툴젠의 특허기술은 가이드RNA와 결합된 단백질 형태인 RNP로 Cas9을 직접 전달한다. 이를 통해 DNA 또는 mRNA와 관련한 세포독성을 피하고, 외부 DNA 삽입 위험이 없으며, 오프타깃 편집 위험을 줄여 안전성을 높였다. CRISPR RNP 전달방식은 치료제 개발 뿐만 아니라 동식물 유전자편집에도 사용되고 있다.

툴젠의 미국특허는 Cas9 단백질과 가이드 RNA를 특정 몰 비율(molar ratio)로 결합해서 형성된 CRISPR Cas9 RNP 복합체를 세포내로 직접 전달하는 방법을 포함한다. 툴젠은 이 기술을 카스게비 제조 과정에서 사용하고 있다고 보고있다.

유종상 툴젠 대표는 "이번 미국 특허등록은 세계 최대 시장에서 툴젠의 CRISPR-Cas9 RNP 기술의 중요성을 재확인한 것이다"며 "유럽에서의 특허침해소송과 더불어 미국에서도 툴젠의 지적재산권의 가치를 정당하게 인정받고, 건강하고 지속가능한 산업생태계를 구축하는 데 기여하고자 한다"고 말했다.

툴젠은 버텍스와의 건설적인 협의를 위한 대화의 창이 열려 있다는 입장을 유지하고 있다. 툴젠의 목표는 라이선싱 또는 다른 적절한 수단을 통해 툴젠의 원천기술 사용에 대한 정당한 인정과 보상을 확보함으로써, 지속적인 혁신과 책임있는 환자접근성을 지원하고자 하는 것이라고 회사는 설명했다.