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바이오스펙테이터 박희원 기자

美승인 첫 A형혈우병 AAV '록티비안', 수익성 개선노력에도 "실적부진 지속", 결국 L/O 추진 결정

바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 결국 A형혈우병(hemophilia A) 유전자치료제 ‘록타비안(Roctavian)’의 매각을 추진한다. 록타비안은 지난 2023년 6월 출시 이후 지속적으로 매출부진을 겪어왔다.

록타비안은 AAV5(adeno-associated virus serotype 5) 벡터를 이용해 혈액응고인자 8(FVIII) 단백질을 간으로 전달하는 기전으로, 지난 2023년 6월 최초의 A형혈우병 유전자치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 약물이다.

바이오마린은 여러 번 투여해야하는 혈액응고인자 대체요법(replacement therapy)과 달리 록타비안은 단회투여 방식으로 투약 편의성에 이점이 있다고 보고, 블록버스터 치료제가 될 수 있을 것으로 기대했었다. 그러나 출시 이후 록타비안의 저조한 판매실적이 이어졌는데, 록타비안을 출시한 2023년의 매출은 350만달러에 불과했고, 지난해 매출 2600만달러, 올해 상반기 매출 2000만달러에 그쳐 기대에 미치지 못하는 결과를 보였다.

바이오마린은 지난 27일(현지시간) 3분기 실적발표에서 록타비안을 포트폴리오에서 제외하고 매각할 계획이라고 밝혔다.... <계속>