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바이오스펙테이터 김성민 기자

‘OCU400’ 국내 독점 라이선스 계약 체결..차세대 유전자치료제 후보물질 도입, 안과 포트폴리오 강화

광동제약(Kwangdong Pharmaceutical)은 미국의 바이오 기업 오큐젠(Ocugen)과 망막색소변성증(retinitis [igmentosa, RP) 치료를 위한 차세대 유전자치료제 후보물질 ‘OCU400(AAV5-hNR2E3)’의 국내 독점 라이선스인(L/I) 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.

OCU400은 AAV5 벡터를 통해 핵호르몬 수용체 NR2E3 치료유전자를 망망과 망막상피세포(retinal pigment epithelium, RPE)에 전달해, 망막의 기능과 구조를 보존하는 기전의 유전자치료제 후보물질이다. OCU400은 망막하(subretinal) 투여로 전달하며, 단회투여 치료제(one-time therapy)로 개발되고 있다. 오큐젠은 임상1/2상에서 18명의 환자에게 OCU400을 투여해 12개월후 시력지표가 투여전 대비 개선되고, 내약성 및 안전성을 확인했다.

오큐젠은 현재 OCU400은 글로벌 임상3상 단계를 진행하고 있고, 오는 2026년 미국 식품의약국(FDA) 허가신청서 제출을 목표로 하고 있다. 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 바탕으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다.

망막색소변성증은 유전적 요인으로 망막이 점진적으로 손상돼 시야가 좁아지고 결국 실명에 이를 수 있는 희귀질환으로, 국내 환자는 약 7000명으로 추정된다. 광동제약은 이번 계약을 통해 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고, 기존 노안, 소아근시 파이프라인과 더불어 안과 분야 포트폴리오를 강화하게 된다.

광동제약 관계자는 “국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 매우 뜻깊다”며 “임상이 완료되는 대로 조속히 치료제를 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 광동제약은 노안 치료제 후보물질 ‘브리모콜(Brimochol)’, 소아근시 신약 후보물질 ‘NVK002’, 안과 희귀질환 치료제 ‘락손(Raxone)’ 등 파이프라인을 보유해, 안과 분야를 차세대 성장동력으로 육성하고 있다.